REALIGIST

Contexte

Les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) sont des cancers rares du tube digestif. Les patients peuvent présenter divers symptômes comme des douleurs abdominales, des saignements gastro-intestinaux, une masse abdominale palpable, des nausées, des vomissements, une perte de poids, ou une anémie. Cependant, certaines GIST peuvent être asymptomatiques et découvertes lors d'un examen de routine. Les GIST affectent des individus de tout âge, mais sont plus fréquentes chez les adultes âgés de 50 à 70 ans, pouvant parfois avoir certaines prédispositions génétiques. En France, en 2021, on estime que 800 nouveaux patients sont diagnostiqués chaque année. La prise en charge des GIST a connu des améliorations majeures depuis le développement des inhibiteurs de tyrosine kinase, aussi appelés ITK (traitements qui empêchent la croissance de la tumeur). Toutefois, de nombreuses questions épidémiologiques et cliniques demeurent pour optimiser la prise en charge des patients. Ces questions concernent, entre autres, les bénéfices et la durée du traitement, la prise en charge des formes moléculaires rares, l’impact des comorbidités et des co-médications sur la réponse au traitement et la survie, la place de la chirurgie chez les patients métastatiques, ou encore les modalités et durées optimales de surveillance.

Objectif

L’objectif du projet REALIGIST est d’analyser les données de vie réelle (issues d’examens de routine) des patients pris en charge pour une GIST dans les centres experts français afin d’identifier les parcours de soins optimaux et d’améliorer leur prise en charge. La classification des GIST en sous-pathologies a conduit à un changement de paradigme, en passant d’une stratégie globale pour tous les patients à des stratégies spécifiques aux différents sous-types moléculaires. De ce fait, certaines questions cliniques ne peuvent pas être étudiées par des essais thérapeutiques dédiés du fait de la rareté des patients. Le projet REALIGIST vise à mener une étude multicentrique rétrospective qui permettra de constituer une cohorte sans précédent de patients atteints de GIST et de pouvoir étudier spécifiquement les formes moléculaires rares.

Méthodologie et caractère innovant

A ce jour, peu de données de vie réelle sont accessibles sur la prise en charge des patients atteints de GIST. De plus, les études existantes ont eu essentiellement pour objectif d’évaluer la réponse, la tolérance et la survie des patients traités par ITK en vie réelle et ont globalement confirmé les résultats obtenus dans les essais cliniques initiaux. L’objectif du projet REALIGIST est de constituer la première cohorte de GIST combinant les données cliniques et biologiques « standards » (des informations cliniques et des analyses médicales et des informations épidémiologiques recueillies à partir d’enquêtes ou de questionnaires) avec les données radiologiques issues des centres de lutte contre le cancer (CLCC) et les données issues de la base principale SNDS. Les patients seront identifiés grâce à la base NETSARC+ qui est le réseau national de référence pour la prise en charge des sarcomes et tumeurs conjonctives rares. Cette approche multicentrique permettra d’analyser les données d’un nombre estimé entre 2000 et 2500 patients depuis 2010. Dans un second temps, la cohorte constituée permettra de mettre en place des projets inédits d’analyses translationnelles. En effet, la recherche translationnelle se situe entre la recherche fondamentale, dont le travail consiste à comprendre les mécanismes à l'origine du développement d'un cancer, et la recherche clinique qui vise à évaluer l'efficacité et la tolérance de nouveaux traitements sur les patients.

Le projet REALIGIST a été sélectionné lors de l'appel à manifestation d'intérêt du programme UNIBASE porté par Unicancer et le Health Data Hub. Dans ce cadre, l’apport de Unicancer et du Health Data Hub a consisté à fournir un accompagnement réglementaire, technique et financier. 

Résultats/livrables

La base de données clinique et radiologique des patients GIST et les algorithmes utilisés pour les analyses statistiques. Ces outils pourront être réutilisés dans d’autres types de cancers rares, en particulier dans les sarcomes.