N° 29969291

APLUS : early Access Program of efgartigimod aLfa Usage Study

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prise en charge des patients

Domaines médicaux investigués

Maladies rares

Bénéfices attendus

L'étude sera conduite conformément au cadre éthique et légal français. Elle répond également à la définition de l’intérêt public dans le domaine de la santé, car elle relève d’activités visant à rechercher, étudier, évaluer et innover dans les champs sanitaire et médico social.
Elle permettra en effet :
• d’améliorer les connaissances scientifiques sur l’efficacité de VYVGART en conditions réelles d’utilisation ;
• de contribuer à une meilleure information des professionnels de santé, notamment concernant la prescription de VYVGART et l’usage de traitements concomitants en pratique clinique ;
• d’alimenter les réflexions médicales nationales (mises à jour potentielles du PNDS Myasthénie, bonnes pratiques, organisation du parcours patient).

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Dossiers Médicaux

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Date de soins (JJ/MM/AAAA)
Année et mois de naissance

Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)

L'age est nécessaire pour la prise en compte de potentiels facteurs de confusion. La date de soins est nécessaire pour l'évaluation des critères de jugement.

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Entreprise du médicament

Responsable de traitement 1

ARGENX BV

INDUSTRIEPARKZWIJNAARDE 7 , ZWIIJNAARDE (GENT) 9052 Belgique 9052 ZWIIJNAARDE (GENT) Belgique

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1
Denis François

Calendrier du projet

Date de début : 15/06/2025 – Date de fin : 15/12/2026 Durée de l'étude : 18
Etape 1 : Dépôt du projet
14/03/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

Horiana

80bis Rue Paul Camelle 33100 Bordeaux 33100 Bordeaux France

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(f) intérêts légitimes du responsable de traitement

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(i) intérêt public dans le domaine de la santé publique

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Les patients sont informés par une note d'information individuelle mentionnant leurs droits d'accès, de rectification ou de suppression des données les concernant

Délégué à la protection des données

Dr Data

81 Rue Réaumur 75002 Paris 75002 Paris France

dpo@horiana.com