Appariement probabiliste de l’étude SERENITI au SNDS pour l’étude de l’épidémiologie en France de l'angio-oedème héréditaire et de l’impact du lanadelumab sur la prise en charge de la maladie dans des conditions réelles d’utilisation

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Le lanadelumab est disponible en France, depuis 2018 dans le cadre d’une ATU de cohorte pour le traitement prophylactique au long cours de l’AOH des patients âgés de 12 ans et plus, puis, à partir de décembre 2020, dans le cadre de sa mise à disposition de droit commun. Des données de vie réelle ont été collectées pendant l’ATU, puis dans le cadre de l’étude SERENITI qui a inclut les patients ayant initié un traitement par lanadelumab depuis octobre 2018 jusqu’au 31 mai 2021, avec un suivi de 18 mois minimum. Lors de sa première évaluation en 2019, la Commission de la Transparence a publié dans son avis les données de l’ATU qui lui avaient été soumises, elle a demandé que les données de l’étude SERENITI lui soient adressées pour permettre la réévaluation de l’utilisation, de l'efficacité, de la sécurité de lanadelumab et la qualité de vie sous traitement en conditions réelles d’utilisation. La dernière visite du dernier patient inclus dans SERENITI est prévue pour la fin de 2022. Le rapport sera disponible courant 2023.. . L’utilisation combinée des données de SERENITI et du SNDS dans cette étude permettra contribuer à répondre aux demandes de données formulées par l’HAS dans l’avis de transparence du 7 juin 2019 et dans l’avis d’efficience du 21 octobre 2019.