BevaHHearT-Efficacité et tolérance du traitement par Bevacizumab pour atteinte hépatique sévère avec retentissement cardiaque dans la maladie de Rendu Osler au sein du réseau français de la maladie de Rendu-Osler
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Intérêt pour la santé publique,
L’hyperdébit cardiaque secondaire aux malformations artério-veineuses hépatiques peut être isolé ou associé à une insuffisance cardiaque gauche avec hypertension pulmonaire post-capillaire. Il se développe de façon plus rare une hypertension pulmonaire pré-capillaire, liée à un remodelage artériel pulmonaire obstructif, désignée sous le terme d’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) qui touche des patients plus jeunes, et n’ayant pas nécessairement de malformation artério-veineuse hépatique associée.
Le BEVACIZUMAB est un traitement anti-VEGF ayant l’indication dans la maladie de Rendu-Osler en cas de malformations artério-veineuses hépatiques symptomatiques, quand elles se compliquent d’hyperdébit cardiaque isolé ou avec hypertension pulmonaire post-capillaire et en cas de saignements chroniques réfractaires Or l’efficacité de ce traitement sur l’hypertension pulmonaire liée à l’hyperdébit cardiaque, isolée ou associée à une insuffisance cardiaque gauche est mal connue. De plus, ce traitement est classé en « association possible » pour le développement d’HTAP, selon le 7ème congrès mondial symposium sur l’hypertension pulmonaire. En effet, Hlavaty et al. retrouve, à partir des données de pharmacovigilance et en cherchant une disproportionnalité grâce à la méthode de réseau bayésien, un lien possible entre la prise de BEVACIZUMAB et le développement d’HTAP. Ce traitement est donc déconseillé en cas d’HTAP associée à la maladie de Rendu Osler.
Cette étude apportera des données de vraie vie pour mieux comprendre le rapport- bénéfice-risque du Bevacizumab dans la maladie de Rendu Osler avec retentissement cardiaque secondaire à une atteinte hépatique sévère à partir de l’expérience du réseau français de la maladie de Rendu Osler depuis l’ouverture du registre CIROCO en 2009.
Objectifs poursuivis
L’objectif de cette étude est d’étudier l’efficacité et la tolérance du traitement par Bevacizumab dans la maladie de Rendu Osler avec retentissement cardiaque secondaire à une atteinte hépatique sévère à partir de l’expérience du réseau français de la maladie de Rendu Osler durant les 10 dernières années.
Eléments de méthode
Tous les patients majeurs atteint de la maladie de Rendu-Osler ayant reçu un traitement par BEVACIZUMAB pour des malformations artérioveineuses hépatiques symptomatiques avec retentissement cardiaque (hyperdébit cardiaque symptomatique isolé ou associé à une HTP post-capillaire ou combinée ou toute hypertension pulmonaire) au sein du réseau français de la maladie de Rendu-Osler, enregistrés dans le registre national de la maladie de Rendu Osler CIROCO et ayant des données hémodynamiques (échographie cardiaque et/ou cathétérisme cardiaque droit) dans les 12 mois avant le début du Bevacizumab seront inclus.
Les données seront rentrées dans un dossier Excel pseudonymisé et sécurisé.
L’efficacité hémodynamique sera définie par l’amélioration des signes d’hypertension pulmonaire entre l’échographie pré et post traitement. La tolérance sera définie par le nombre d’hospitalisations pour insuffisance cardiaque et de décès dans la période de 18 mois suivant le traitement.
La base de données et les enregistrements sont conservés sur le réseau interne du CHU, dans un dossier à accès restreint par mot de passe.
Ils seront accessibles aux membres de l’équipe projet pour recueil, analyse et exploitation dans un article.
Les données quantitatives seront exprimées en médianes (interquartiles) ou en moyennes (SD) comme approprié. Les données qualitatives seront exprimées en nombre d’occurrence, n (%). Les données seront comparées avant et après traitement au moyen de tests appariés. Un p inférieur à 0,05 sera considéré comme statistiquement significatif.
Le logiciel GraphPad Prism V10 sera utilisé pour les tests statistiques.
Population de l’étude
Périmètre : Multicentrique - Nationale
Pathologie : Maladie de Rendu-Osler traitée par BEVACIZUMAB pour des malformations artérioveineuses hépatiques symptomatiques avec retentissement cardiaque au sein du réseau français de la maladie de Rendu-Osler
Période : janvier 2009 à mars 2025
Mode de collecte : récupération des données à partir du dossier médical
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
L’objectif de l’étude étant d’évalué l’efficacité et la tolérance du Bevacizumab chez les patients atteints d’une maladie de Rendu-Osler ayant une atteinte hépatique sévère avec retentissement cardiaque, le devenir des patients notamment les évènements indésirables tel que le décès et le délai entre la survenu des différents évènements sont essentiels à cette évaluation. L’âge des patients est important afin de rechercher des sous-groupes répondant ou tolérant mieux ce traitement
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
5
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Tous les patients répondant aux critères d'éligibilité recevront, lors d'une consultation ou d'une hospitalisation, une note d'information concernant la collecte de leurs données personnelles et médicales à des fins de recherche. Cette note pourra également leur être envoyée par voie postale. Ils auront la possibilité de refuser l'utilisation de leurs données en renvoyant leur opposition par courrier dans les 15 jours suivant la réception de la note. En l'absence de réponse de leur part, il sera considéré qu'ils n'ont pas d'objection à l'utilisation de leurs données pour la recherche.
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