N° 28990021

Cancers hépatiques primitifs compliquant la maladie de Wilson

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Compréhension des maladies

Domaines médicaux investigués

Cancérologie
Gastro-entérologie et hépatologie
Anatomie cytologie
Biologie

Bénéfices attendus

La maladie de Wilson est une maladie héréditaire rare du métabolisme du cuivre, responsable d'une atteinte hépatique chronique pouvant évoluer vers la cirrhose. Grâce à l'amélioration du diagnostic et de la prise en charge, l'espérance de vie de ces patients s'est nettement améliorée, exposant à l’émergence de complications tardives encore mal caractérisées.
Les cancers hépatiques primitifs compliquant la maladie de Wilson sont considérés comme rares et restent à ce jour très peu décrits dans la littérature, essentiellement sous forme de cas cliniques ou de petites séries, ne permettant pas d’en estimer précisément l’incidence ni d’en caractériser les déterminants cliniques et tumoraux.
L’objectif principal de ce projet est de décrire les caractéristiques cliniques et tumorales des cancers hépatiques primitifs survenant chez des patients atteints de maladie de Wilson, à partir d’une cohorte multicentrique nationale. Les objectifs secondaires sont d’explorer les facteurs associés à la survenue de ces cancers, notamment le contexte cirrhotique, les modalités évolutives de la maladie de Wilson et les délais d’apparition du cancer.
Il s’agit d’une étude multicentrique rétrospective observationnelle, reposant sur l’exploitation de données existantes issues des dossiers médicaux hospitaliers et du registre national de la maladie de Wilson. Lorsque cela est possible, une relecture anatomo-pathologique experte avec des analyses complémentaires pourront être réalisées à partir de tissus hépatiques déjà prélevés et conservés dans le cadre de la prise en charge diagnostique et du soin, sans réalisation d'aucun prélèvement supplémentaire.
Les données sont recueillies de manière pseudonymisée, sans modification de la prise en charge ni aucun contact avec les patients.
La population d’étude comprend des patients atteints de maladie de Wilson ayant développé un cancer hépatique primitif entre 2002 et 2025, suivis dans plusieurs centres hospitaliers français spécialisés en hépatologie.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux bénéficiaires de soins et de prestations médico-sociales
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Dossiers Médicaux

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Oui

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins (JJ/MM/AAAA)
Date de décès (JJ/MM/AAAA)

Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)

L’utilisation de la date de naissance des patients est nécessaire afin de déterminer l’âge au diagnostic de la maladie de Wilson et l’âge au diagnostic du cancer hépatique primitif, éléments essentiels pour la description épidémiologique de la cohorte et l’analyse des délais évolutifs.
Les dates de soins sont indispensables pour reconstituer la chronologie de la prise en charge médicale, notamment la date du diagnostic de la maladie de Wilson, la date de survenue du cancer hépatique primitif, ainsi que les principales étapes de la prise en charge oncologique. Ces informations permettent d’analyser les délais d’apparition du cancer, la durée d’évolution de la maladie de Wilson et les caractéristiques temporelles de la prise en charge.
La date de décès, lorsqu’elle est disponible, est utilisée afin d’évaluer le statut vital des patients et de décrire l’évolution et le pronostic des cancers hépatiques primitifs dans ce contexte spécifique.
Ces données temporelles sont strictement limitées à ce qui est nécessaire à la réalisation des objectifs scientifiques du projet. Elles sont utilisées sous forme pseudonymisée, sans exploitation d’informations directement identifiantes.

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération)

Responsable de traitement 1

Hôpital Paul Brousse, Assistance Publique Hôpitaux de Paris

12 Avenue Paul Vaillant-couturier 94800 Villejuif 94800 Villejuif France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1

Calendrier du projet

Date de début : 27/01/2026 – Date de fin : 31/01/2028 Durée de l'étude : 24
Etape 1 : Dépôt du projet
27/01/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Destinataire(s) des données

Destinataire des données 1

Fondation Rothschild - Centre de Référence Maladies Rares

25 Rue Manin 75019 Paris 75019 Paris France

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

10

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(e) exécution d’une mission d’intérêt public

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(j) archives, recherche scientifique ou historique, ou statistiques

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Conformément au Règlement général sur la protection des données (RGPD), les personnes concernées disposent d’un droit d’accès (article 15), de rectification (article 16), d’effacement (article 17), de limitation du traitement (article 18) et de portabilité des données (article 20).
Dans le cadre de cette recherche non interventionnelle menée sous la méthodologie de référence MR-004, ces droits s’exercent dans les conditions prévues par la réglementation, sous réserve des limitations prévues pour les traitements à des fins de recherche scientifique.
Les droits d’accès, de rectification et de limitation peuvent être exercés auprès du responsable de traitement, par l’intermédiaire de l’établissement porteur de l’étude.
Le droit à l’effacement et le droit à la portabilité ne s’appliquent pas lorsque leur exercice est susceptible de rendre impossible ou de compromettre gravement la réalisation des objectifs de la recherche, conformément à l’article 89 du RGPD et aux dispositions nationales applicables.
Les personnes concernées disposent par ailleurs d’un droit d’opposition au traitement de leurs données, dans les conditions prévues par la réglementation, ainsi que du droit d’introduire une réclamation auprès de la Commission nationale de l’informatique et des libertés (CNIL).

Délégué à la protection des données

Délégué à la protection des données – Assistance Publique Hôpitaux de Paris (AP-HP)

55 Boulevard Diderot 75012 Paris 75012 Paris France

dpo@aphp.fr