CARE-NET: "Efficacité en vie réelle du cabozantinib dans les tumeurs neuroendocrines avancées : une étude rétrospective multicentrique à partir la base de données nationale GTE–ENDOCAN RENATEN"

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Contexte :
Les tumeurs neuroendocrines (TNEs) sont des tumeurs rares (5 pour 100 00 habitants) pouvant se développer dans divers sites du corps, y compris l’intestin, le pancréas et le poumon. Leur survie prolongée au stade avancé ou métastatique permet à un même patient d’expérimenter en parallèle des traitements locorégionaux, différents traitements systémiques dont les analogues de la somatostatine, la radiothérapie interne vectorisée de même que les thérapies ciblées comprenant l’évérolimus, le sunitinib et depuis 2020, le cabozantinib. Ce dernier traitement nouvellement utilisé doit faire ses preuves en pratique clinique réelle
Justification :
Le cabozantinib est une thérapie ciblée récemment approuvée dans le traitement des tumeurs neuroendocrines bien différenciées (TNET), suite aux résultats positifs de l'essai de phase III « CABINET ». Alors que les données des essais cliniques montrent un bénéfice significatif en survie sans progression, tant pour les TNE pancréatiques (pNET) et extra‑pancréatiques (epNET), les preuves en vie réelle concernant son utilisation précoce, son efficacité et sa tolérabilité font actuellement défaut. Cette étude vise à combler cette lacune en évaluant les résultats du cabozantinib dans le monde réel en France dans les débuts de son utilisation à grande échelle.
Objectif principal
Évaluer, dans la pratique clinique réelle, le taux de contrôle de la maladie (TCM) atteint avec le cabozantinib chez les patients atteints de TNEs bien différenciés avancés ou métastatiques traités entre janvier 2020 et Aout 2026.
Objectifs secondaires:
- Evaluer l’efficacité du cabozantinib en vie réelle
- Décrire l'historique des traitements systémiques antérieurs et les raisons de l'arrêt de la thérapie précédente
- Documenter les schémas de traitement du cabozantinib.
- Décrire les caractéristiques démographiques, pathologiques et cliniques des patients traités par cabozantinib
- Décrire les schémas de traitement suivants après le cabozantinib
- Etude de l atoxicité du cabozantinib dans la vie réelle
- Explorer les facteurs cliniques associés au contrôle de la maladie sous cabozantinib
Population d'étude:
L'étude s'adresse à des patients atteints de tumeurs neuroendocrines bien différenciées de stades avancés ou métastatiques traités par cabonzantinib entre janvier 2020 et août 2026
Méthode:
Etude rétrospective, observationnelle, non interventionnelle utilisant les données de la base nationale GTE–ENDOCAN RENATEN
Retombées attendues
- Confirmation de l’efficacité du cabozantinib en pratique clinique réelle et sa tolérance à long terme (détection des effets indésirables rares ou à long terme sur une population beaucoup plus large et diversifiée)
- Optimisation des pratiques cliniques (ajustement des doses, identification des meilleures séquences thérapeutiques)
- Impact médico-économique et réglementaire (collecter des informations disponibles pour les autorités de santé pour le remboursement et le prix de ce traitement)