CARPeDiem : Tumeurs primitives cardiaques chez les enfants et les adolescents – DATA240202

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Chez l'adulte, les tumeurs cardiaques sont dans 95 % des cas des métastases. L'incidence des tumeurs cardiaques primitives varie de 0,001 % à 0,28 % de l'ensemble des cancers. Globalement, les tumeurs cardiaques primitives (TCP) sont bénignes dans 75 % des cas et les tumeurs malignes concernent principalement les sarcomes (95 %) et les lymphomes (5 %). Dans l'ensemble, le diagnostic est fortuit dans 20 % des cas et une insuffisance cardiaque aiguë est présente dans 80 % des cas. Les symptômes cardiaques peuvent être liés à l'obstruction tumorale, à l'embolie et/ou à l'invasion. Les symptômes généraux comprennent une perte de poids, une hypercalcémie, une anémie et une mort subite.
Dans la plupart des sarcomes cardiaques primitifs, la chirurgie est le traitement principal, la résection complète de la tumeur étant le seul facteur lié à la survie à long terme. Le rôle de la radiothérapie et de la transplantation cardiaque reste discutable. Cependant, les résultats globaux restent médiocres, avec une survie médiane souvent inférieure à 18 mois.
Chez les enfants, l'incidence des PCT est estimée dans d'anciennes publications entre 0,0017 et 0,28 % de toutes les tumeurs pédiatriques. La plupart d'entre elles sont bénignes. Les principaux histotypes cardiaques primitifs concernent le rhabdomyome (45 %), le tératome (15 %), le myxome (15 %) et autres (10 %, y compris l'angiome et l'hémangiome). Des tumeurs myofibroblastiques inflammatoires cardiaques peuvent également apparaître. Certains sarcomes ont été décrits : sarcome d'Ewing, angiosarcomes, réarrangements CIC, etc. Toutes ces tumeurs peuvent être considérées comme des tumeurs très rares (VRT). En conséquence, aucune série pédiatrique importante n'a encore été rapportée et seuls des cas individuels ont été décrits.
La très faible incidence des enfants atteints de TVR (< 2 par million d'enfants/an) a souvent limité la recherche sur les TVR et la collecte de données cliniques et de laboratoire significatives. Par conséquent, il est difficile d'élaborer des lignes directrices thérapeutiques fondées sur des preuves, et les médecins sont contraints de traiter les enfants atteints de TVR au cas par cas. L'objectif de l'étude Carpe Diem est de proposer une analyse rétrospective collaborative de tous les patients pédiatriques atteints d'une tumeur cardiaque primitive afin d'améliorer la connaissance de ces maladies et d'aider les cliniciens dans le diagnostic et la prise en charge de ces maladies très rares.

Population ciblée :
• Âge : 0 à 18 ans au moment du diagnostic.
• Traités en France ou à Shanghai.
• Quel que soit le traitement (observation après biopsie, chirurgie exclusive, traitement multimodal).
• Diagnostic initial entre janvier 2004 et décembre 2023.
• Tumeur cardiaque primitive (les maladies multifocales peuvent être incluses)
• Tumeurs bénignes, intermédiaires ou malignes, selon les codes de la CIM-O (Classification internationale des maladies pour l'oncologie)

Objectif principal :
• Analyse descriptive des PCT survenant pendant l'enfance.
Objectifs secondaires
• Proposer des recommandations pour le diagnostic et le traitement des tumeurs cardiaques chez les enfants.
Étude descriptive rétrospective, non interventionnelle, multicentrique et binationale (France et Shanghai, Chine) portant sur des patients pédiatriques et adolescents.
La sélection des patients sera effectuée à partir de différentes sources :
• Pour la France :
o Le Registre national français des cancers de l'enfant (RNCE),
o Le Groupe français des tumeurs rares de l'enfant (base de données FRACTURE sur les tumeurs très rares),
o Interrogation des oncologues pédiatriques et des chirurgiens cardiaques.

• Pour Shanghai :
o Interrogation des oncologues pédiatriques et des chirurgiens cardiaques.

Collecte des données :
La collecte des données cliniques sera organisée par chaque chercheur principal au niveau national, conformément à son organisation et à ses règles.
Les données sont collectées via un eCRF REDCap hébergé sur les serveurs de l’Institut Curie.

Analyse des données :
Les réponses tumorales seront analysées selon les critères RECIST et iRECIST pour les tumeurs solides et les hémopathies malignes.
Toutes les données seront analysées à l'aide de méthodes statistiques descriptives. La durée de survie sera calculée à partir de la date du diagnostic (biopsie initiale / chirurgie) jusqu'à la date du dernier suivi ou événement. La survie sans événement (EFS) sera définie comme la période comprise entre la date du diagnostic et la date de récidive locale (bénigne ou maligne), de progression tumorale, d'autre malignité et de décès, quelle qu'en soit la cause. Les patients vivants sans récidive locale ni métastase lors du dernier contact seront censurés à la date des dernières nouvelles. La courbe de survie sera tracée selon la méthode de Kaplan-Meier.
Le diagnostic tumoral sera codé selon la classification inaugurale de l'OMS des tumeurs pédiatriques.
Les recommandations finales, pour le traitement et le suivi des patients, seront validées par tous les coauteurs de l'article final.