Comparaison de la morbidité et de la mortalité à LT chez les patients atteints de drépanocytose avec transplantation de cellules souches hématopoïétiques entre frères et sœurs appariés et chez les patients non transplantés atteints de drépanocytose
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Dans l'histoire naturelle de la drépanocytose, le poids de la mortalité et de la morbidité à long terme chez les patients atteints de SCA drépanocytaire sévère ayant bénéficié d'une option curative telle que la greffe de moelle osseuse d'un frère ou d'une sœur HLA compatible n'a pas été largement décrit jusqu'à présent. C'est pourquoi la présente étude vise à décrire les résultats à très long terme après transplantation pour ce type de patients.
Objectif principal : L’objectif principal est d'évaluer le bénéfice de l'HSCT en ce qui concerne l'incidence cumulative des événements graves après 10 ans, chez les patients atteints de drépanocytose sévère (SCD).
Objectif secondaire :
Étudier la mortalité ainsi que les effets de l'HSCT en termes de morbidité et de charge thérapeutique chez les patients atteints de drépanocytose sévère (SCD).
Population de l'étude (patients exposés) :
Nous prévoyons d'inclure dans la base de données ProMISE les jeunes adultes et les enfants/adolescents de moins de 18 ans atteints de drépanocytose, vivants ou décédés, qui ont été transplantés au cours de leurs années de suivi et selon les critères mentionnés ci-dessous :
Critères d’inclusion:
1. Patient atteint de drépanocytose, vivant ou décédé.
2. Pas d'opposition du patient ou de ses représentants parentaux à l'utilisation de ses données pour la recherche à partir de la base de données ProMISe.
3. Patients atteints d'anémie drépanocytaire (SCA, c'est-à-dire SS et S béta 0 génotype d'anémie drépanocytaire).
4. Les patients transplantés à partir d'un donneur allogène HLA compatible de la fratrie ou d'une unité de sang de cordon de la fratrie entre le 1er janvier 2000 et le 31 décembre 2012, quel que soit l'âge au moment de la transplantation.
5. Patients ayant reçu un traitement de conditionnement contenant du busulfan 1mg/kg/dose (ou une dose équivalente ajustée au poids corporel selon les recommandations) x 16 doses + cyclophosphamide 200mg/kg dose totale + anti-thymoglobuline
Critères de non-inclusion:
1. Transplantation à partir d'un donneur autre qu'un frère ou une sœur ou un membre de la famille apparenté (sang de cordon)
2. Protocole de conditionnement autre que busulfan (dose totale de 16 mg/kg) + cyclophosphamide (dose totale de 200 mg/kg) + antithymoglobuline
Population témoin (patients non exposés) :
Critères d’inclusion :
Pour chaque patient allogreffé, un patient non exposé sera apparié, sur la base des critères suivants :
• 1) La date de naissance (+/- 1 an)
• Sexe
• Âge à la date de la transplantation du patient exposé (+/- 1 an).
• Âge au moment de l’intensification du traitement (± 6 mois
Critère de non inclusion :
Opposition du patient ou de ses représentants parentaux
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Les variables sensibles cochées ci-dessus sont nécessaires à la mise en œuvre de l’étude.
L’année et le mois de naissance, la date de soins (date de greffe ou date d’intensification du traitement) sont utilisés afin de permettre l’appariement précis de la population non exposée à la population exposée sur l’âge et sur l’âge à la date index, critère méthodologique indispensable.
La date de décès est requise pour l’analyse des critères de jugement secondaires, notamment pour l’évaluation de la survie globale à 10 ans.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
2
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Les patients sont informés sur la procédure permettant d’exercer leurs droits dans la note d’informations dans le cadre de la constitution de la base proMISe qui leur est remise avant leur participation à cette étude et le recueil de leur non opposition.
Dans cette note d’information, il est précisé que les patients disposent d’un droit d’accès, de rectification, de limitation et d’opposition au traitement des données couvertes par le secret professionnel utilisées dans le cadre de cette recherche et que ces droits s’exercent auprès du médecin en charge de la recherche. Il leur est également indiqué qu’en cas de difficultés dans l’exercice de leurs droits, ils peuvent saisir le Délégué à la Protection des données de l’AP-HP (protection.donnees.dsi@aphp.fr) et également qu’ils peuvent exercer leur droit à réclamation directement auprès de la CNIL (www.cnil.fr)
Il convient de noter que les patients de la base de données ProMISe ont déjà donné leur consentement à l'utilisation de leurs données dans le cadre de recherches sur des maladies (en l'occurrence, la drépanocytose).
La non-opposition sera recherchée auprès de tous les patients vivants ou de leurs représentants parentaux.
Pour les patients décédés, il sera vérifié si le patient n'a pas exprimé de son vivant son opposition à l'utilisation de ses données médicales à des fins de recherche. Si le patient ne s'y est pas opposé de son vivant, les données seront utilisées à des fins de recherche.