Connaissances, Attentes et Perceptions des essais cliniques chez les patients vivant avec la mucoviscidose (CAP-MUCO)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Introduction
Les essais cliniques constituent un levier essentiel pour le développement de nouvelles stratégies thérapeutiques en mucoviscidose et ont largement contribué, ces dernières années, à l’émergence de traitements modificateurs de l’histoire naturelle de la maladie, notamment les modulateurs de CFTR. Plus récemment, de nouvelles approches thérapeutiques innovantes, telles que la thérapie génique, les thérapies à base d’ARN et les oligonucléotides, font l’objet d’évaluations cliniques.
Cependant, la réussite des essais cliniques repose en grande partie sur l’adhésion et la participation des personnes vivant avec la mucoviscidose. Plusieurs travaux ont montré que la décision de participer à une étude est influencée par de multiples facteurs, incluant le niveau d’information, la perception du rapport bénéfice/risque, la confiance envers les équipes soignantes, ainsi que les contraintes organisationnelles (fréquence des visites, déplacements, examens) et du type d’essai proposé, notamment lorsqu’il s’agit d’une première administration chez l’Homme.
En France, malgré un réseau structuré de Centres de Ressources et de Compétence de la Mucoviscidose (CRCM), l’existence d’une Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC) et d’une filière nationale maladies rares dédiée à la mucoviscidose et aux pathologies liées au CFTR (Filière Muco-CFTR), peu de données sont disponibles concernant les connaissances, perceptions et attentes des patients et de leurs familles vis-à-vis des essais cliniques. Une meilleure compréhension de ces éléments est nécessaire afin d’optimiser l’information délivrée, d’adapter les protocoles aux réalités du terrain et d’améliorer l’accès équitable à la recherche.

Justification et rationnel
Il apparaît essentiel d’évaluer si les personnes vivant avec la mucoviscidose et leurs familles se sentent suffisamment et correctement informées sur les essais cliniques, tant en termes de contenu que de modalités de diffusion de l’information, le manque de compréhension constituant un frein majeur à l’engagement des patients.
Par ailleurs, l’émergence des modulateurs du CFTR a profondément modifié la prise en charge de nombreux patients atteints de mucoviscidose. Cette évolution thérapeutique est susceptible d’influencer les attentes, les motivations et la perception de l’intérêt des essais cliniques, en comparaison avec les patients ne bénéficiant pas de ces traitements ou n’y répondant pas.
Il est donc pertinent d’explorer et de comparer les attentes, motivations et freins à la participation à la recherche clinique selon le statut thérapeutique des patients (traités ou non par modulateurs du CFTR), afin de mieux comprendre l’impact de la situation thérapeutique actuelle sur l’acceptabilité des essais cliniques et d’adapter les stratégies d’information et d’inclusion.
Ce projet vise à identifier les leviers permettant d’améliorer l’information, d’en définir les formats les plus adaptés (consultation médicale, supports écrits, outils numériques, actions associatives) et d’optimiser la conception et l’organisation des essais cliniques pour répondre au mieux aux attentes des patients et de leurs familles.
Dans cette perspective, un questionnaire parallèle est proposé aux professionnels de santé des CRCM afin de croiser les perceptions des patients et des soignants, d’identifier d’éventuels écarts de représentation et de dégager des axes d’amélioration partagés.
Hypothèse scientifique
Nous faisons l’hypothèse que :
- Les connaissances, perceptions et attentes vis-à-vis des essais cliniques chez les personnes vivant avec la mucoviscidose et leurs familles sont hétérogènes.
- Une information perçue comme insuffisante, inadaptée ou mal comprise constitue un frein majeur à la participation aux essais cliniques.
- Les attentes, motivations et freins diffèrent selon le statut thérapeutique des patients, notamment selon qu’ils soient traités ou non par modulateurs du CFTR.
- L’identification de ces déterminants permettra de proposer des actions ciblées visant à améliorer l’information, l’acceptabilité et la participation aux essais cliniques.
- Il existe un écart entre l’information délivrée par les soignants et l’information perçue par les patients.

Objectif principal
Décrire les connaissances, perceptions, attentes, motivations et freins vis-à-vis des essais cliniques chez les personnes vivant avec la mucoviscidose et/ou leurs parents ou représentants légaux.

Objectif(s) secondaire(s)
Évaluer le niveau d’information perçu par les patients et leurs familles concernant les essais cliniques.
Identifier les sources d’information actuelles et les modalités d’information souhaitées.
Décrire les facteurs associés à une intention de participation à un futur essai clinique.
Comparer les attentes, motivations et freins selon le statut thérapeutique des patients (traités par modulateurs du CFTR versus non traités).
Identifier les thématiques de recherche jugées prioritaires par les patients et leurs familles.
Explorer l’acceptabilité de différentes contraintes liées aux essais cliniques (placebo, fréquence des visites, examens, hospitalisation, type d’administration).
Décrire les pratiques et perceptions des soignants concernant l’information et l’inclusion en essais cliniques, et identifier les leviers d’amélioration