Décision unique pour l’étude des parcours de soin complets des patients souffrant de maladies rares en France

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La présente décision unique a pour objectif de définir un protocole générique encadrant les traitements de données nécessaires à la production d’indicateurs de santé, rendus possibles par le chaînage du socle commun de données de la BNDMR avec les données du SNDS. Objectifs:
- Décrire les parcours de soins et de vie des patients.
- Quantifier le coût associé à un parcours de soin
-Décrire les inégalités de prise en charge et leurs liens avec les inégalités territoriales et socio-économiques et les pratiques des centres experts.
Méthodologie:
Il s’agit d’une étude cas témoins comparant les parcours de soin des patients avec maladies rares et sans maladie rare. La population étudiée comprendra donc des patients ciblés dans le SNDS pour constituer un groupe témoin et donc comportera des patients qui n’auront pas pour la plupart consulté dans un centre expert maladies rares.
Populations:
- Population 1 : les patients enregistrés dans la base BNDMR du catalogue des données du système national des données de santé ayant eu au moins une activité en centre expert entre le 1er janvier 2010 et le 31 décembre 2030.
- Population 2 : mères des patients enregistrés dans la base BNDMR, nés au cours de la période d’étude. Cette population est nécessaire pour étudier la prise en charge prénatale des patients atteints de maladies rares et son impact.
- Population 3 : cohorte des témoins constituée des patients issus du SNDS appariés avec les patients de la BNDMR sur l’année de naissance (ou le mois pour les patients nés au cours de la période d’étude), sexe et zone iris avec 3 témoins par cas
- Population 4 : cohorte des mères des témoins nés au cours de la période d’étude.