N° 33184514

Description phénotypique de patients porteurs de variations dans le gène NEK9

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Autre

Domaines médicaux investigués

Pédiatrie

Bénéfices attendus

Dans le cadre de la prise en charge des maladies rares, une description clinique détaillée ainsi qu’une exploration des mécanismes moléculaires sous-jacents est nécessaire afin de permettre l’avancement des connaissances, de soutenir d’autres professionnels de santé dans leur démarche diagnostique et d’améliorer la prise en charge des patients.

Etude multicentrique rétrospective.

Objectif principal :
Description phénotypique de 2 patients atteints de l’arthrogryposes syndromiques, en termes de dysmorphie, données cliniques, biologiques, génétique et d’imagerie médicale.
Objectifs secondaires :
1. Adaptation du suivi des patients atteints de cette forme d’arthrogryposes syndromiques
2. Amélioration des connaissances par rapport à cette maladie

Critères d’inclusion :
1. Patients âgés entre 0 et 20 ans, atteints de l’arthrogryposes syndromiques, confirmée sur le plan moléculaire
Critères de non inclusion :
1. Patients porteurs de variants de signification incertaine dans le gène NEK9

• Taille : 2 patients
• Période sur laquelle porte les données : de la période anténatale à l’âge au moment du recueil des données.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Dossiers Médicaux

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Aucune

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération)

Responsable de traitement 1

ASSISTANCE PUBLIQUE – HOPITAUX DE PARIS, Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI)

1 Avenue Claude Vellefaux 75010 Paris 75010 PARIS France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1
Milan LAZAREVIC

Calendrier du projet

Date de début : 01/09/2026 – Date de fin : 30/04/2027 Durée de l'étude : 8
Etape 1 : Dépôt du projet
16/08/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

2

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(e) exécution d’une mission d’intérêt public

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(i) intérêt public dans le domaine de la santé publique

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

Les patients sont informés sur la procédure permettant d’exercer leurs droits dans la note d’informations de l’étude D3PNEK9 qui leur est remise avant leur participation à cette étude et le recueil de leur non opposition.

Dans cette note d’information, il est précisé que les patients disposent d’un droit d’accès, de rectification, de limitation et d’opposition au traitement des données couvertes par le secret professionnel utilisées dans le cadre de cette recherche et que ces droits s’exercent auprès du médecin en charge de la recherche. Il leur est également indiqué qu’en cas de difficultés dans l’exercice de leurs droits, ils peuvent saisir le Délégué à la Protection des données de l’AP-HP (protection.donnees.dsi@aphp.fr) et également qu’ils peuvent exercer leur droit à réclamation directement auprès de la CNIL (www.cnil.fr).

Délégué à la protection des données

ASSISTANCE PUBLIQUE – HOPITAUX DE PARIS (AP-HP), Direction des Systèmes d’Information,

33 Boulevard de Picpus 75012 Paris 75571 PARIS France

dpo@aphp.fr