Effet du nintédanib sur l’évolution des patients atteints de sclérodermie systémique avec fibrose pulmonaire (Safety and Efficacy of Nintedanib in Systemic sclerosis in REAl Life, SENS-REAL study)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La fibrose pulmonaire liée à la sclérodermie systémique (ScS-PID) est une maladie rare pour laquelle a émergé ces dernières années un certain nombre de médicaments, dont l’efficacité a été évaluée dans peu d’essais cliniques avec un nombre peu élevé de participants, un suivi de durée limitée et des critères de jugement intermédiaires. Particulièrement, la séquence d’utilisation de ces thérapeutiques n’a pas été étudiée. Parmi ces traitements, le nintédanib est un anti-fibrosant disponible sur le marché depuis une dizaine d’années qui semble efficace sur la ScS-PID sans comparaison par rapport aux immunosuppresseurs. L’objectif principal de ce projet de recherche sera d’évaluer l’impact du nintédanib sur la survie globale des patients atteints de ScS-PID. Les objectifs secondaires seront d’étudier l’utilisation du nintédanib dans la population ScS-PID et des facteurs associés à la prescription du nintédanib en vie réelle, d’évaluer l’impact du nintédanib sur le risque d’hospitalisation pour exacerbation respiratoire et pour toute cause et la mise sous oxygénothérapie de longue durée au domicile et d’étudier la tolérance du traitement en analysant le taux d’arrêt et les hospitalisations pour effets indésirables graves.