N° F20231214151229
Efficacité de l’ataluren (Translarna®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne Comparaison indirecte des données des Autres sourcess DYS et STRIDE
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Objectifs poursuivis
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire des patients
Compréhension des maladies
Domaines médicaux investigués
Neurologie
Pédiatrie
Bénéfices attendus
La comparaison indirecte entre les données internationales du Autres sources STRIDE et le DNHS du CINRG a montré que l’association ataluren + traitement standard retardait nettement l’âge à la perte de la marche chez les patients atteints de DMD et pris en charge en pratique médicale courante . Étant donné que le traitement standard prescrit chez les patients avec DMD peut différer d’un pays à l’Autres (le déflazacort est par exemple peu disponible en France), il parait intéressant de réaliser une comparaison similaire axée sur des données françaises uniquement.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Informations relatives à la prise en charge sanitaire, médico-sociale et financière associées à chaque bénéficiaire
Informations relatives aux pathologies des personnes concernées
Informations recueillies à l'occasion d'activités de prévention, de diagnostic, de soins ou de suivi social et médico-social
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Non
Variables sensibles utilisées
Année et mois de naissance
Date de soins
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Entreprise du médicament
Responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Etape
1
:
Dépôt du projet
14/12/2023
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Autorisation CNIL
Numéro d'autorisation CNIL
Autorisation CNIL
Numéro d'autorisation:
2232190
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
5
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
(1)(a) consentement spécifique, éclairé et univoque
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Non
Délégué à la protection des données
PTC Therapeutics