ELEVATE Enfortumab vedotin : évaluation longitudinale des événements indésirables et de l’expérience patient sous traitement.

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Justification de l'intérêt public :
Cette étude vise à caractériser, en conditions de vie réelle, les symptômes rapportés par les patients atteints de carcinome urothélial métastatique (mUC) traités en première ligne par enfortumab vedotin et pembrolizumab (EV+P), ainsi que les alertes de télésurveillance et leur gestion clinique.
En particulier, l’utilisation d’un dispositif de télésurveillance reposant sur des données rapportées par les patients (PRO-CTCAE) permet d’analyser les mécanismes d’identification précoce des symptômes, les délais de réaction des professionnels de santé et les actions cliniques mises en œuvre. Cette approche contribue à documenter l’impact de la télésurveillance sur la gestion des effets indésirables et sur la continuité des traitements en conditions de pratique courante.
Les résultats attendus sont susceptibles d’apporter un bénéfice indirect pour les patients et la collectivité en permettant d’optimiser les stratégies de suivi, d’améliorer la qualité et la sécurité des soins, ainsi que les parcours de prise en charge en oncologie. Ils contribueront également à éclairer les décisions des professionnels de santé et des autorités de santé concernant l’utilisation des dispositifs de télésurveillance en routine.
Le traitement ne poursuit aucune finalité commerciale ou promotionnelle et n’a pas pour objet de modifier la prise en charge thérapeutique individuelle des patients. Les données sont utilisées exclusivement à des fins de recherche scientifique, dans le respect des principes de minimisation, de confidentialité et de sécurité.
Enfin, les résultats de l’étude feront l’objet d’une diffusion publique sous forme de publications scientifiques et de communications dans des congrès internationaux, contribuant ainsi à la diffusion des connaissances au bénéfice de la communauté scientifique et médicale.

Objectifs :
L’objectif principal est d’évaluer, parmi les alertes générées par RESILIENCE PRO, la proportion associée à une amélioration cliniquement pertinente des symptômes.
Des objectifs secondaires visent également à décrire les caractéristiques des patients, l’évolution des symptômes au cours du traitement, les modalités d’exposition au traitement, ainsi que l’utilisation et la gestion des alertes de télésurveillance et leurs conséquences en pratique clinique.

Méthode:
Les analyses seront exclusivement descriptives. Les variables quantitatives seront résumées à l’aide de statistiques usuelles (effectifs, moyenne, écart‑type, médiane, quartiles, minimum et maximum) et les variables qualitatives par leurs effectifs et pourcentages, calculés sur les données disponibles.
Les données longitudinales seront décrites au cours du temps, notamment l’évolution des symptômes, la survenue des alertes et les modifications du traitement, avec des représentations graphiques lorsque cela est pertinent. Les analyses au niveau des alertes tiendront compte de la possibilité de plusieurs alertes par patient.
Les analyses du critère principal consisteront à estimer la proportion d’alertes de télésurveillance associées à une amélioration cliniquement pertinente des symptômes, avec un intervalle de confiance à 95 %. Les alertes non évaluables feront l’objet d’une description spécifique.
Les critères de temps jusqu’à événement seront analysés à l’aide de méthodes descriptives adaptées, telles que les courbes de Kaplan‑Meier.

Population d'étude:
Patients adultes (≥ 18 ans) atteints de mUC, initiant un traitement de première ligne par EV+P, utilisant plateforme RESILIENCE PRO dans le cadre du suivi habituel au moment ou avant l’initiation du traitement, ayant été informés dans le cadre de la procédure de non‑opposition et n’ayant pas exprimé d’opposition à la réutilisation de leurs données, à l’exclusion des patients inclus dans un essai interventionnel influençant la prise en charge ou présentant des contraintes empêchant l’exploitation des données pseudonymisées.