EPIdémiologie et TRAitement des patients atteints d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne en France entre 2018 et 2024 : Etude EPITRA-HPN

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie clonale acquise des cellules souches hématopoïétiques, caractérisée par une anémie hémolytique corpusculaire, une insuffisance médullaire et des événements thrombotiques fréquents. L’HPN est étroitement associée à l’aplasie médullaire acquise (AMA), puisque 30 % des patients adultes atteints d’AMA présentent un clone HPN au diagnostic, et 25 % des patients adultes atteints d’HPN développeront une insuffisance médullaire au cours du suivi. Le traitement des formes hémolytiques et thrombotiques repose sur l’inhibition du complément, principalement les inhibiteurs de C5 tels que l’eculizumab ou le ravulizumab, et plus récemment les inhibiteurs de C3 (par exemple, l’iptacopan, le danicopan ou le pegcetacoplan), qui agissent en amont dans la cascade du complément et peuvent offrir un contrôle plus large de l’hémolyse.
Bien que l’HPN ait été décrite dans le monde entier, les données exactes de prévalence ne sont pas disponibles. Elle est estimée à 1/80 000 en France. Les hommes et les femmes sont également touchés. La maladie peut survenir à tout âge, mais affecte préférentiellement les jeunes adultes.
Cette nouvelle étude s’inscrit dans la suite des résultats des études HOGAN et IMPALA. Elle vise à apporter des données actualisées concernant la dynamique de prise en charge thérapeutique par anti-C5/anti-C3 chez les patients atteints d’HPN en France entre 2018 et 2024.
La population d'étude sera inclus avec les critères suivants :
- Patients ayant au moins une hospitalisation associée à un diagnostic d’HPN (tous niveaux de diagnostics ; code CIM-10 D595) identifiés dans le PMSI MCO, HAD, PSY et/ou SMR sur la période d’extraction (2016-2024)
ET
- Toujours vivants au 1er janvier 2018