Estimation des coûts directs médicaux non remboursables, directs non médicaux et indirects, des patients atteints de la maladie de Duchenne de Boulogne en France

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire chronique qui touche environ 150 à 200 nouveau-nés chaque année, principalement des garçons, et qui se caractérise par une atrophie et une faiblesse musculaires progressives dues à une absence totale de dystrophine. La DMD présente un phénotype sévère, avec une espérance de vie s'étendant généralement jusqu'à la troisième décennie. Les données sur l'utilisation des soins de santé et les coûts associés pour les patients atteints de DMD, en particulier dans le contexte français, restent limitées. L'étude EPARDYS vise à examiner les parcours de soins de ces patients à partir des données de la Banque Nationale des Données Maladies Rares (BNDMR) et du Système National des Données de Santé (SNDS), permettant ainsi une caractérisation détaillée des données démographiques des patients, des modes d'utilisation des soins de santé et des coûts associés.

Toutefois, seuls les coûts directs éligibles au remboursement dans le cadre du régime Affection Longue Durée (ALD 100 %) peuvent être évalués. Les patients atteints de DMD consomment des ressources supplémentaires, en particulier pour les soins médicaux qui ne sont pas pris en charge par le remboursement. En outre, le niveau élevé de dépendance de ces patients peut entraîner la nécessité d'aménager leur domicile ou d'engager d'autres dépenses qui ne relèvent pas du domaine des soins de santé mais qui sont liées à la maladie. Les soins informels jouent également un rôle important.
Ces coûts supplémentaires supportés par les familles doivent être pris en compte. L'étude CouDuMyo visera à estimer tous les éléments de coût pertinents d'un point de vue sociétal, en tenant compte à la fois des mineurs et des adultes, qu'ils soient scolarisés ou actifs. L'aspect médico-social des soins, ainsi que la collecte de données sur les aides et les prestations reçues, permettront de mieux comprendre la nature du soutien dont bénéficient les familles en France. Les connaissances acquises sur les coûts non remboursables liés à la maladie en fonction des caractéristiques des patients permettront d'avoir une vue d'ensemble de la charge financière supportée par les patients et leurs aidants. Cette évaluation est particulièrement pertinente dans le contexte des thérapies émergentes, qui pourraient réduire ces coûts associés. L'objectif principal sera de décrire l'utilisation des ressources associées aux soins de la DMD qui ne sont pas éligibles au remboursement, y compris les coûts médicaux directs non couverts, les dépenses médico-sociales, les coûts non médicaux directs et les coûts indirects.