Etude de l’effet indésirable de l’imatinib chez les patients français atteint de LMC en phase chronique.

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Ce projet contribuera à l’amélioration des soins et de la santé publique en fournissant aux cliniciens et aux familles des informations actualisées sur le profil de tolérance du traitement. Il participera également à l’enrichissement des connaissances scientifiques dans le domaine des thérapies ciblées en pédiatrie, et offrira un potentiel d’optimisation du système de santé, notamment par une meilleure surveillance des effets secondaires et une orientation plus précise des décisions thérapeutiques.
L'objectif principal est : Recenser les effets secondaires de l’Imatinib, inhibiteur de tyrosine kinase de première génération, chez les enfants français atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique enregistrés dans l’EDS I-CML-Ped.
Les objectifs secondaires sont :
1. Décrire les données épidémiologiques de la LMC chez les enfants : âge, sexe et statut de la maladie selon l’European Leukemia Net (ELN).
2. Décrire le traitement y compris le type, la dose et la durée du traitement.
3. Recherche des événements indésirables, quelle que soit leur relation avec le traitement.
4. Recherche des événements indésirables apparaissant pour la première fois ou s’aggravant après le début du traitement ou après une augmentation de dose.
5. Comparaison des effets secondaires avec les données rapportées dans la littérature
Les éléments de méthode sont :
Les données, destinées uniquement à ce projet, seront extraites de l’EDS I-CML-Ped et stockées dans un environnement sécurisé, accessible exclusivement aux membres de l’équipe projet. Ces données seront utilisées pour les analyses statistiques suivantes :
1) Analyse descriptive afin de décrire les caractéristiques démographiques, cliniques et thérapeutiques de la population étudiée
- Variables quantitatives : moyenne + écart-type, médiane + IQR
- Variables qualitatives : des effectifs, des pourcentages
- Classification CTCAE utilisé pour classer les effets indésirables
2) Analyse analytique afin de comparer entre groupes : chi-square test ou Fisher exact test pour les variables qualitatives, Student-t test ou Mann-Whitney test pour les variables quantitatives. Le seuil de significativité statistique sera fixé à p <0.05.
3) Analyses en sous-groupe : selon l’âge du diagnostic, le sexe, la dose d’imatinib, la survenue ou non d’effets indésirables de grade 3 ou plus.
La population de l'étude est :
Patients français de 0-18 ans atteint de LMC en phase chronique traitée en 1 ère ligne par de l’imatinib, présentant des toxicités de tous grades enregistrés dans l’EDS I-CML-Ped de 2011 à 2025.