Étude de sécurité observationelle sur le traitement emicizumab à long terme chez des patients atteints d'hémophilie A modérée et présentant avec un phénotype hémorragique sévère (Étude BO44691, PASS)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Ceci est une étude multinationale de sécurité post-approbation (PASS) demandée par l'Agence européenne des médicaments (EMA).
L'objectif de cette étude est de décrire le profil de sécurité d'emicizumab à long-term et dans les conditions de vie réelle.
Les patients atteints d'hémophilie A congénitale qui n'ont jamais utilisé l'emicizumab, présentent une classification modérée (1 % ≤ FVIII ≤ 5 %), sans inhibiteurs du FVIII, et présentant un phénotype hémorragique sévère avant le début du traitement par emicizumab constituent la population étudiée.

Cette étude propose d'utiliser les données provenant des registres des patients existants.
La décision de traiter un patient avec emicizumab
sera prise par les cliniciens responsables de la prise en charge du patient en fonction de son état clinique. Cette décision est indépendante de la participation du patient à l’étude. Aucune procédure additionnelle n’est prévue. De ce fait, la prise en charge thérapeutique du patient (visite, examen, médicament…) ne sera pas impactée par la participation à cette étude.

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'incidence des événements thromboemboliques.

Les objectifs secondaires de cette étude sont :
1. Déterminer l'incidence des événements indésirables graves (EIG).
2. Déterminer l'incidence des événements de microangiopathie thrombotique (MAT).
3. Déterminer l'incidence des réactions d'hypersensibilité systémique graves,
y compris l'anaphylaxie.
4. Caractériser le profil de risque d'événements thromboemboliques en termes de facteurs de risque prédéfinis, dans la population étudiée.
5. Décrire les caractéristiques des événements thromboemboliques, des EIG, des événements de MAT, et des réactions d'hypersensibilité systémique graves, y compris l'anaphylaxie (par exemple, diagnostic et symptômes).
6. Caractériser l'impact de l'utilisation antérieure d'une prophylaxie FVIII sur l'incidence
des événements thromboemboliques, des EIG, des événements de MAT et des réactions d'hypersensibilité systémique graves,
y compris l'anaphylaxie.