Étude de sécurité post‑autorisation avec surveillance active sur 5 ans visant à caractériser la sécurité du spesolimab chez les patients atteints de psoriasis pustuleux généralisé. Étude de sécurité post‑autorisation (PASS) mandatée par l’EMA.

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Cette étude répond aux exigences réglementaires de l'EMA pour surveiller le profil de sécurité du spésolimab en contexte réel. Elle fournit des données essentielles sur les risques graves (infections, cancers) afin d'améliorer les décisions cliniques et la sécurité des patients. Le projet ne poursuit pas de fins interdites et n'a pas pour objectif de promouvoir un produit de santé auprès des professionnels ou des institutions de santé, ni d'exclure des garanties d'assurance ou de modifier les primes d'assurance pour des individus ou des groupes.

Le psoriasis pustuleux généralisé (PPG) est une maladie cutanée neutrophilique rare pour laquelle les données de sécurité des traitements actuels hors AMM sont limitées. Objectif principal : Conformément aux exigences de l’EMA, cette étude non interventionnelle de cinq ans vise à caractériser les taux d’incidence des infections graves ou opportunistes, des réactions d’hypersensibilité systémique, de la neuropathie périphérique et des cancers chez les patients atteints de PPG exposés au spésolimab, par voie intraveineuse ou sous-cutanée. Si cela est faisable sur la base des résultats de la Phase 1, ces taux seront comparés à ceux observés dans des cohortes contemporaines de patients atteints de PPG recevant d’autres traitements en pratique clinique courante. Objectif secondaire : Décrire le profil initial des patients atteints de GPP, notamment leurs caractéristiques démographiques, leurs comorbidités et leur historique thérapeutique, en comparant les patients traités par spécolimab (i.v. et/ou s.c.) à ceux recevant d'autres traitements biologiques ou non biologiques.

Il s'agit d'une étude de cohorte non interventionnelle de 5 ans conduite en deux phases. Phase 1 : Cette phase calculera les taux d'incidence bruts des événements de sécurité spécifiés chez les patients traités par spesolimab et les comparera aux taux attendus issus d'une cohorte historique externe. Elle décrira également l'adoption du spesolimab, les schémas thérapeutiques initiaux et les caractéristiques des patients afin d'évaluer la faisabilité d'une analyse comparative en deuxième phase. Phase 2 : Cette phase utilisera cinq années de données et correspondra à la seconde extraction planifiée. La conception analytique finale sera déterminée sur la base des résultats de la Phase 1, notamment le nombre de patients exposés au spésolimab, le nombre de comparateurs potentiels, l’historique thérapeutique, le suivi disponible et le nombre d’événements observés. Si cela est faisable, les taux d’incidence seront comparés entre les patients exposés au spésolimab et des cohortes contemporaines de patients atteints de PPG initiant, changeant pour ou ajoutant un autre traitement biologique ou systémique non biologique. Des méthodes fondées sur le score de propension seront utilisées, lorsque cela est possible, afin d’estimer des ratios de taux d’événements ajustés. Si une comparaison ajustée n’est pas faisable, des taux d’incidence bruts pourront être présentés séparément pour les cohortes contemporaines. En l’absence de comparateur contemporain approprié, l’analyse sera descriptive chez les patients exposés au spésolimab, avec contextualisation par rapport aux données externes pertinentes. La conception finale et le plan d’analyse seront précisés dans le SAP de Phase 2 soumis au PRAC.

Tous les patients éligibles (taille estimée à plusieurs milliers sur la base d'un historique de 4 195 patients PPG dans le SNDS entre 2010 et 2018).