Etude en vie réelle de l’épidermolyse bulleuse dystrophique à partir de données secondaires en France
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L’épidermolyse bulleuse dystrophique est une maladie génétique sévère et rare, débutant dès la naissance, et caractérisée par des décollements bulleux de la peau et des muqueuses. Elle est causée par une mutation du gène COL7A1 et peut être sous une forme récessive ou dominante. En plus de la fragilité de la peau et la douleur associée, les patients atteints d’épidermolyse bulleuse chronique ont un risque augmenté de carcinomes épidermoïdes qui peuvent mener à l’amputation d’un membre et à une mortalité précoce. Il n’y a pas de traitement curatif pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique. La prise en charge des patients repose sur le traitement des symptômes et la gestion des complications, d’où un réel besoin de développer de nouveaux traitements. L’objectif de cette étude est de conduire une étude en vie réelle de l’épidermolyse bulleuse dystrophique afin de décrire les éléments suivants en France : l’épidémiologie de la maladie, les caractéristiques des patients, le parcours de soins, les consommations de ressource, les coûts, les complications, et la mortalité.
Les études sur l’épidermolyse bulleuse dystrophique sont rares et à notre connaissance aucune étude de cette ampleur n’a été menée en France. Cette étude permettra donc d’enrichir la connaissance scientifique de cette maladie et d’améliorer la prise en charge des patients.
L’étude est essentiellement descriptive (objectifs principaux). Un appariement avec un groupe de personnes de la population générale sera mené afin d’évaluer le fardeau clinique et économique de la maladie (objectif secondaire). Un appariement exact sera réalisé avec un ratio 1 :10 en utilisant les variables d’âge et de sexe.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
Non applicable
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Source(s) de données appariées
BNDMR et SNDS
Type d'appariement
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Une note d'information sur la protection des données à caractère personnel dans le cadre d'études nécessitant l'accès aux données du Système national de données de santé (SNDS) mentionne les droits suivants :
1. Article 15 : les personnes concernées auront accès à une lettre d'information postée sur le site web du bureau d’étude (Oracle) et du Sponsor présentant l'étude, les objectifs, la finalité du traitement, incluant l'ensemble des éléments décrits à l'article 15 ( Droit d'accès de la personne concernée)
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4. Article 18: les personnes concernées peuvent demander la restriction du traitement de leurs données à caractère personnel.
5. Article 19: Le responsable de traitement s'engage à notifier chaque destinataire auquel les données à caractère personnel ont été communiquées toute rectification ou tout effacement de données à caractère personnel ou toute limitation du traitement effectué conformément à l'article 16, à l'article 17, paragraphe 1, et à l'article 18, à moins qu'une telle communication se révèle impossible ou exige des efforts disproportionnés.
6. Article 20 : Compte tenu que la base légale porte sur l’intérêt légitime (non-opposition des personnes concernés), et non sur le consentement, le droit de portabilité ne s'applique pas.