Etude en vie réelle de l’utilisation de Kymriah®, en particulier dans ses indications hors-AMM – Mise à jour avec les données 2025

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Cette étude présente un intérêt pour la santé publique en documentant l’utilisation en conditions réelles de la thérapie cellulaire CAR-T Kymriah® (tisagenlecleucel) dans la prise en charge des hémopathies malignes B. Les résultats permettront de mieux caractériser les pratiques de prescription, d’identifier d’éventuelles utilisations hors autorisation de mise sur le marché (AMM) et d’éclairer les échanges avec les autorités de santé concernant le bon usage du traitement. L’objectif principal est de décrire l’utilisation de Kymriah® en vie réelle, notamment dans ses indications hors AMM. Les objectifs secondaires sont d’analyser les divergences éventuelles de codage diagnostique entre l’aphérèse et l’administration du traitement et de décrire les patients ayant reçu plusieurs administrations. Il s’agit d’une étude observationnelle rétrospective réalisée à partir des données nationales du PMSI-MCO. L’étude portera sur l’ensemble des patients ayant reçu une administration de Kymriah® en France au cours de l’année 2025, avec une profondeur historique remontant à 2019 pour l’identification d’éventuelles administrations antérieures. Les analyses reposeront sur l’identification des délivrances de Kymriah®, la caractérisation des indications associées et l’étude des situations considérées comme hors AMM.