Etude multicentrique du devenir des patients réfractaires à l’induction d’une LAM après le protocole BIG-1 (BIGREF)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est un cancer de la moelle osseuse de pronostic défavorable, qui touche chaque année 3500 à 4000 personnes en France Le traitement repose sur une chimiothérapie intensive d’induction suivie d’un traitement de consolidation en cas d’obtention d’une rémission complète. Cependant, dans les données de la littérature, entre 10 et 30 % des patients sont en échec après l’induction et le pronostic de cette population est très défavorable. La définition du caractère réfractaire a évolué au cours du temps : soit échec après 1 cure, soit après 2 cures de chimiothérapie intensive (critère ELN 2015 et critère ELN 2022,) avec des survies qui semblent identiques chez les patients réfractaires à 1 ou 2 inductions. Les stratégies de rattrapage pour ces patients réfractaires ne sont pas non plus consensuelles et l’arrivée de nouvelles molécules ces dernières années a fait évoluer les pratiques dans les différents centres prenant en charge les LAM. De même, la stratégie de réalisation de l’allogreffe en situation réfractaire fait l’objet de débat avec une étude récente allemande qui ne montre pas de bénéfice à proposer un traitement de rattrapage avant l’allogreffe. L’étude de cette population en échec après une cure de chimiothérapie intensive est donc importante.

En France, une grande étude nationale, l’étude BIG-1, a comparé l’efficacité de deux types de traitement d’induction chez des patients âgés de 18 à 60 ans. Cependant, les données des patients en échec après l’induction n’ont pas encore été analysées. L’objectif de l’étude BIGREF est donc d’étudier la survie globale et le devenir des patients de l’étude BIG-1 en échec après une cure de chimiothérapie intensive.