Étude observationnelle des résultats obtenus chez les patients atteints de LMC présentant une mutation ABL1 traités par asciminib et chez les patients atteints de LMC présentant des mutations ABL1 émergentes sous asciminib (ASC&MUTE)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’étude ASC&MUTE est une recherche observationnelle, non interventionnelle, menée sous l’égide du groupe Fi-LMC (France Intergroupe des Leucémies Myéloïdes Chroniques). Elle porte sur des patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) traités par Asciminib, un médicament innovant agissant sur une cible spécifique de la protéine BCR::ABL1. Certains patients développent des mutations du gène ABL1, qui peuvent influencer la réponse au traitement. L’objectif principal est d’évaluer l’impact de ces mutations sur l’efficacité d’Asciminib, notamment en termes de réponse moléculaire (MMR, MR4, MR4.5), de survie sans événement, sans progression et globale. L’étude comprend également une analyse des patients chez qui une mutation ABL1 apparaît au cours du traitement par Asciminib. Les données utilisées proviennent uniquement des dossiers médicaux existants dans les centres hospitaliers participants. Aucun acte médical supplémentaire n’est requis pour les patients. Les données seront pseudonymisées et centralisées dans une base sécurisée via l’outil REDCap (montage et gestion par EMS). L’étude prévoit d’inclure environ 50 à 70 patients répartis sur une vingtaine de centres français. Les résultats permettront de mieux comprendre l'efficacité réelle d’Asciminib, la fréquence et la dynamique des mutations ABL1, et d’optimiser les stratégies thérapeutiques futures dans la LMC.