ETUDE RETROSPECTIVE D’UNE COHORTE MULTICENTRIQUE SUR L'UTILISATION EN VIE RÉELLE DU SETMELANOTIDE CHEZ DES PATIENTS SOUFFRANT D'OBÉSITÉ HYPOTHALAMIQUE- ObSET

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Le setmelanotide (IMCIVREE) est un puissant agoniste du récepteur de type 4 aux mélanocortines (MC4R). Ce récepteur localisé dans le cerveau est impliqué dans la voie leptine-mélanocortines et joue un rôle clè dans la régulation de la faim et la satiété. En cas d'interruption de la voie en amont de MC4R, le setmelanotide permet en l’activant de rétablir la voie de signalisation normale et de restituer le signal de satiété. Il est donc développé pour le traitement de l'obésité hypothalamique (OH) que ce soit pour les formes génétiques (perte de fonction bi-allélique dans les gènes POMC, PCSK1, ou LEPR ; syndrome de Bardet-Biedl (BBS)) et les formes lésionnelles (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3310643/fr/imcivree-setmelanotide).
En France, le setmelanotide est actuellement autorisé par la HAS en accès précoce dans ces trois indications à partir de l’âge de 6 ans.
Notre projet est au cœur du bouleversement actuel dans la prise en charge des obésités complexes grâce aux progrès considérables des dernières années dans la compréhension des mécanismes à l’origine des OH et du cap franchi dans l’innovation thérapeutique et ciblée. En effet, la population concernée est unique car il s’agit des premiers patients et en particulier des premiers enfants traités par setmelanotide en France avec un suivi pendant plusieurs années. Si l’accès précoce à cette molécule est possible en France depuis 2022 dès l’âge de 6 ans, aucune donnée n’est actuellement disponible sur son administration et sa tolérance en vie réelle.
L'observation en vie réelle d’un tel traitement chez un nombre supérieur de patients à celui des essais thérapeutiques fournira des données complémentaires sur l'efficacité et la tolérance de cette nouvelle molécule.
Il est prévue d'inclure 222 patients présentant les critères suivants:
Critères d’inclusion :
● Patients âgés de 6 ans ou plus sans limite d’âge et diagnostiqués comme suit :
- BBS génétiquement confirmé
- Déficit bi-allélique en POMC, PCSK1 ou LEPR génétiquement confirmé
- Lésions hypothalamiques (par exemple craniopharyngiome)
● Patients ayant été présentés en RCP avec validation de l’indication du traitement par Setmelanotide (IMCIVREE).
● Patients/Titulaires de l’autorité parentale informés et ne s’opposant pas à l’utilisation des données dans le cadre de l’étude.

Critères de non inclusion :
● Patients souffrants d'insuffisance hépatique
Il s'agit d'une étude sur données rétrospective multicentrique nationale. La source des données à caractère personnel est le dossier médical patient qui contient toutes les informations de l’histoire médicale ainsi que les prises en charge médicamenteuse.