« Étude rétrospective nationale des leucémies aiguës lymphoblastiques T chez les enfants de moins de 3 ans : analyse clinico-biologique et suivi sur 20 ans en France» VYTALL

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Cette étude répond à un enjeu de santé publique en cherchant à combler le manque de connaissances sur les LAL-T chez les très jeunes enfants (< 3 ans), une maladie rare mais agressive. Une meilleure compréhension des mécanismes cliniques et biologiques de cette pathologie permettra de guider l’élaboration de protocoles thérapeutiques mieux adaptés. Ces avancées pourraient améliorer significativement les taux de survie et réduire les complications à long terme pour une population particulièrement vulnérable.

Objectif principal :
Identifier les altérations oncogéniques associées à un risque d’évolution défavorable en termes de survie globale (OS ; overall Survival) dans les LAL-T du très jeune enfant (< 3 ans) pouvant justifier à terme d’une intensification thérapeutique et/ou d’une approche thérapeutique innovante.

Objectifs secondaires :
- Réaliser une analyse clinique descriptive et biologique intégrative des altérations moléculaires impliquées dans l’oncogenèse des LAL-T du très jeune enfant (< 3 ans).
- Identifier les facteurs de risque cliniques, biologiques ou thérapeutiques associés à la survie (survie globale et survie sans événements)

Population:
1- Enfants âgés de < 3 ans au diagnostic de LAL-T
2- Traités pour une leucémie aiguë lymphoblastique T entre le 01/05/2004 et le 01/05/2024 en France,
3- Suivi dans un centre français d’hémato-oncologie pédiatrique SFCE (Société Française de Lutte contre les Cancers et Leucémies de l’Enfant et de l’Adolescent) et
4- Présence de matériel tumoral du diagnostic dans le laboratoire d’hématologie de l’hôpital Necker.

Analyses statistiques descriptives quantitatives réalisées via R Software version 4.3.2 : moyenne, médiane et étendue, courbes de survie (EFS, event free survival; OS, overall survival) par la méthode de Kaplan Meier (intervalle de confiance de 95%, comparaison de courbes par test du log rank).

Les données sur l’efficacité des traitements de la LAL-T du très jeune enfant étant très limitées en raison de son incidence, cette étude sur une large cohorte jamais retrouvée dans la littérature permettra de mieux évaluer le pronostic de cette maladie au sein de cette population vulnérable. Le but de ce projet est donc de décrypter de manière exhaustive et ce pour la première fois, le paysage des altérations moléculaires impliquées dans la leucémogénèse T du très jeune enfant afin d’identifier les vulnérabilités associées à ces dérégulations et utiliser ces-dernières comme des leviers thérapeutiques. Ceci permettra d’améliorer la connaissance de ces pathologies rares et peu explorées mais associées à un pronostic péjoratif, afin d’identifier à court terme de nouvelles approches thérapeutiques adaptées à chaque patient en tenant compte de l’identité oncogénique spécifique de la leucémie. L’amélioration des connaissances des mécanismes biologiques à l’origine de cette pathologie aidera à proposer de meilleures stratégies thérapeutiques en cas de rechute ou de maladie réfractaire.