Étude rétrospective, non interventionnelle, multicentrique de patients traités par TEGSEDI visant à évaluer l’observance et l’efficacité en conditions réelles des recommandations en matière de surveillance des plaquettes, d’ajustement de la dose et d’instauration de stéroïdes pour la prise en charge du risque de thrombocytopénie
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
L’objectif de cette étude est d’évaluer l’observance et l’efficacité en conditions réelles du schéma proposé pour la surveillance des plaquettes, l’ajustement de la dose de TEGSEDI (inotersen) et l’instauration de stéroïdes pour la récupération des plaquettes, conformément au schéma présenté dans le Résumé des caractéristiques du produit (RCP).
Objectif principal :
• Évaluer l’observance et l’efficacité en conditions réelles du schéma recommandé pour la surveillance des plaquettes, l’ajustement de la dose et l’instauration de stéroïdes pour la récupération des plaquettes.
Objectifs secondaires :
• Évaluer les résultats en conditions réelles liés à la thrombocytopénie (p. ex. taux d’incidence de la thrombocytopénie, événements hémorragiques graves et non graves associés à la thrombocytopénie) chez les patients qui reçoivent TEGSEDI en fonction du ou des niveaux d’observance des recommandations en matière de surveillance plaquettaire et d’ajustement de la dose de TEGSEDI selon le RCP.
• Évaluer les facteurs prédictifs potentiels de l’observance par rapport aux recommandations en matière de surveillance des plaquettes, d’ajustement de la dose de TEGSEDI et d’instauration de stéroïdes pour la récupération des plaquettes selon le RCP chez des patients qui reçoivent TEGSEDI.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Source de données utilisées
Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Pour mener une analyse de sécurité dans le cadre du rapport d'étude : Date de décès requise dans le cadre de la collecte des effets indésirables graves. Date de prise en charge nécessaire pour confirmer les critères d'éligibilité (date de début du traitement avec TEGSEDI).
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
25
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Dans les pays situés en dehors de l’UE, les règles de l’UE relatives à la protection des données à caractère personnel ne s’appliquent pas. La vie privée des personnes se prêtant à la recherche sera cependant protégée de manière équivalente. Les données divulguées à Akcea Therapeutics, Inc., sa société mère Ionis Pharmaceuticals, Inc. et certaines des entreprises travaillant pour Akcea situées aux États-Unis d’Amérique, sont codées. Le transfert est effectué sous réserve des garanties appropriées, telles que décrites à l’article 25 (6) du RGPD et à l’article 49 du RGPD. Ces garanties sont les suivantes : Clauses contractuelles types approuvées par la Commission européenne.
Droits des personnes
Conformément aux dispositions de la loi relative à l’informatique, aux fichiers et aux libertés civiles (Commission nationale de la protection des données [CNIL], loi du 6 janvier 1978 modifiée par les lois du 6 août 2004 et du 20 juin 2018 et du 1er juin 2019), et conformément au Règlement européen sur la protection des données (Règlement général sur la protection des données/RGPD) en vigueur depuis le 25 mai 2018, les participants disposent des droits suivants concernant leurs données à caractère personnel :
• Le droit de demander l’accès aux données à caractère personnel détenues par le médecin de l’étude et par le promoteur et de demander gratuitement une copie des données.
• Le droit de corriger les inexactitudes contenues dans les données à caractère personnel.
• Le droit de restreindre le traitement des données à caractère personnel ; par exemple, si le traitement est illégal ou si les données à caractère personnel ne sont plus nécessaires aux fins du traitement, mais sont requises par le participant pour le dépôt, l’exercice ou la défense de plaintes, par exemple en tant que documentation ou preuve.
• Le droit de s’opposer au traitement des données à caractère personnel ; ceci ne s’applique que sous certaines conditions.
• Le droit de recevoir les données à caractère personnel et les transférer à un tiers.
• Le droit de retirer son consentement au traitement de vos données ; toutes les informations recueillies avant le retrait du consentement pourront continuer d’être traitées.