Evaluation de l’efficacité et de la tolérance de l’efgartigimod alfa : étude observationnelle rétrospective multicentrique (Etude MYASTHE-VYV)

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

L’objectif principal consiste à évaluer l’efficacité de l’efgartigimod alfa chez les patients myasthéniques après 2 cycles de traitement, au travers de l’évolution du score MG-ADL.
Ce score MG-ADL est une échelle qui évalue l’impact de la myasthénie grave sur la vie quotidienne à travers 8 items (parole, mastication, déglutition, respiration, se lever d’une chaise, hygiène, vision double et ptosis), chacun coté de 0 (aucun symptôme) à 3 (atteinte sévère), pour un total allant de 0 à 24, où un score plus élevé traduit une gêne plus importante.
La participation à cette étude permettra d’évaluer les résultats cliniques ainsi que les éventuels effets secondaires liés au traitement.
Les critères d’inclusion de l’étude comprennent les patients majeurs ayant reçu au moins 2 cycles de traitement par efgartigimod alfa, que ce soit par voie intraveineuse ou sous-cutanée, entre le 21 juillet 2022 et le 15 septembre 2025 au sein des 3 CHU participants (Montpellier, Nîmes, Toulouse). Les critères de non-inclusion sont les patients ayant bénéficié un seul cycle d’efgartigimod alfa ou s’étant opposé à l’utilisation de leurs données et s’étant opposé à l’utilisation de ses données