Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Depuis le 1er juillet 2021, l'accès précoce aux médicaments présumés innovants est accordé par la Haute Autorité de santé (HAS). L’autorisation d’accès précoce – AAP (pré-AMM et post-AMM) est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD). Les textes précisent que l’industriel est responsable du recueil de données et de leur analyse. Il doit notamment s’assurer que les moyens nécessaires sont mis en œuvre pour faciliter et simplifier la collecte des données par les prescripteurs, pharmaciens et patients. En pratique, les collectes de données sont complexes à mettre en œuvre. Elles reposent sur une collecte par les médecins prescripteurs, qui sont très majoritairement des médecins hospitaliers au temps limité et qui ont peu d’informations sur ces médicaments en retour.

Afin de simplifier et d’optimiser ces collectes au regard de leur usage, la HAS souhaite investiguer les possibilités de recours au SNDS pour obtenir des données descriptives sur les patients traités par un médicament en accès précoce. Cette demande est pour le moment circonscrite aux AAP post AMM qui représentent la majorité des accès précoces instruits (76 premières demandes sur 125 en deux ans).