N° 31124842

Prise en charge thérapeutique ciblée des carcinomes neuroendocrines

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Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Recherche, étude, évaluation

Objectifs poursuivis

Prévention et traitement
Prise en charge des patients

Domaines médicaux investigués

Cancérologie

Bénéfices attendus

Les carcinomes neuroendocrines (CNE) sont des tumeurs rares, au pronostic sombre, notamment au stade métastatique. Certaines combinaisons de chimiothérapie ont fait preuve d’efficacité (platine-VP16 en première ligne, FOLFIRI en deuxième ligne), mais le nombre d’options thérapeutiques pour ces cancers reste limité. Quelques travaux ont montré que l’on pouvait retrouver des anomalies moléculaires chez jusqu’à 75% (Boilève + 34647903) des patients avec CNE, dont 5%, 20%, 23%, 27% ESCAT (I, III, IV and X) respectivement dans le travail de l’IGR (38 patients). Certaines localisations tumorales sont plus fréquemment associées à certaines anomalies moléculaires, comme la mutation BRAF chez 65% des patients avec CNE du colon (Elvebakken, J neuroendocrinology, 2023).
L'objectif de ce travail est d'évaluer l’impact clinique d’une prise en charge thérapeutique ciblée (traitement d’altérations moléculaires actionnables) en vie réelle dans une population française de patients avec CNE localisés et métastatiques
Les objectifs secondaires sont
- Décrire la survie globale, le taux de réponse objective, la durée de réponse et la survie sans progression en vie réelle, la toxicité de grade 3 et 4
- Comparer la survie à une population prise en charge de façon non ciblée sur le plan thérapeutique mais avec cibles actionnables et à une cohorte de la FFCD avec CNE en 2ème ligne, sans notion des anomalies moléculaires (appariement sur les autres critères pronostiques)
Nous incluerons tous les patient avec une Histologie de CNE ou MANEC métastatique, toutes localisations primitives confondues, avec ine anomalie moléculaire a été identifiée* quel que soit le panel utilisé (via FMG (Sequoia/Auragen), dans le programme spécifique ou dans le cadre du soin ayant reçu tous types de traitement reçus (incluant les patients ayant reçu un traitement ciblé adapté à l’anomalie moléculaire détectée**).
Nous aurons une méthodologie descriptive avec des statistiques descriptives et des études de survie avec analyse des facteurs associés à la survie.

Données utilisées

Catégories de données utilisées

Informations relatives aux pathologies des personnes concernées

Source de données utilisées

Autre

Autre(s) source(s) de donnée(s) mobilisée(s)

Registre(s)

Appariement entre les sources de données mobilisées

  Non

Variables sensibles utilisées

Année et mois de naissance
Date de soins (JJ/MM/AAAA)
Date de décès (JJ/MM/AAAA)

Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)

pour l'étude de données de survie et à visée descriptive

Recours au numéro d'identification des professionnels de santé

  Non

Plateforme utilisée pour l'analyse des données

Autre

Acteurs finançant et participant à l'étude

Responsable(s) de traitement

Type de responsable de traitement 1

Etablissement public de santé (dont fédération)

Responsable de traitement 1

APHP - hôpital Cochin - service de Gastroentérologie et oncologie digestive

27 Rue du Faubourg Saint-Jacques 75014 Paris 75014 Paris France

Localisation du responsable de traitement 1
  Dans l'UE
Représentant du responsable de traitement 1

Calendrier du projet

Date de début : 01/05/2026 – Date de fin : 31/12/2027 Durée de l'étude : 18
Etape 1 : Dépôt du projet
05/05/2026

Base légale pour accéder aux données

Encadrement réglementaire

Méthodologie de référence 004

Durée de conservation aux fins du projet (en années)

5

Existence d'une prise de décision automatisée

  Non

Fondement juridique

Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)

(1)(e) exécution d’une mission d’intérêt public

Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)

(2)(i) intérêt public dans le domaine de la santé publique

Transfert de données personnelles vers un pays hors UE

  Non

Droits des personnes

MR004
Lettre d'information et de non-opposition envoyée aux patients

Délégué à la protection des données

APHP Philippe Tourenne

27 Rue du Faubourg Saint-Jacques 75014 Paris 75014 Paris France

philippe.tourenne@aphp.fr