Recherche sur la consommation de soins de kinésithérapie des patients atteints de pathologies neuromusculaires rares

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Objectifs : Cette étude se propose de dresser le premier état des lieux en France sur la consommation de soins de kinésithérapie des malades neuromusculaires à partir des données appariées de la base principale du SNDS et de la BNDMR sur la période 2019-2024.
L’objectif principal du projet est de décrire les disparités de recours aux soins de kinésithérapie des patients atteints de maladies neuromusculaires sur la période 2019-2024. Plus précisément, il s’agira de qualifier et de quantifier la consommation de soins de kinésithérapie en fonction des caractéristiques des individus (sévérité de la pathologie, accès aux soins spécialisés), de leurs s territoires de résidence, en termes de ruralité/urbanité, à partir d’indicateurs synthétiques d’accès aux soins ou de caractéristiques du territoire (ex. accessibilité potentielle localisée, indice de déprivation) ou encore à partir de typologie multidimensionnelle des espaces (Bonal et al., 2026)). Les objectifs secondaires du projet sont de rechercher plus spécifiquement les facteurs de l’offre de soins de masso-kinésithérapie associés aux disparités de consommation de soins de kinésithérapie en qualifiant l’offre (localisation), l’accessibilité à celle-ci (distance) et la plus ou moins grande disponibilité (file active et activité totale et spécifique pour les patients neuromusculaires) pour prendre en charge les patients neuromusculaires.

Intérêt pour la santé publique : La présente étude vise à remédier au manque de connaissances actuel sur la consommation de soins de kinésithérapie des malades neuromusculaires rares et les facteurs limitant leur accès aux soins. Ces connaissances sont indispensables pour que les pouvoirs publics, les professionnels de santé et les acteurs associatifs puissent initier des politiques et actions adaptées. Ce projet présente des bénéfices attendus tant sur le plan des connaissances scientifiques que pour les politiques publiques, l’organisation des soins et, in fine, la qualité de vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires.

Eléments de méthode :

Il s’agit d’une étude observationnelle et analytique, rétrospective et longitudinale, reposant sur l’exploitation secondaire de données issues de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) et le Système National des Données de Santé (SNDS). L’étude se déroulera en trois phases complémentaires.
Phase 1 : Approche exploratoire de la variabilité des recours et de ses facteurs associés, au sein de la base couplée BNDMR-SNDS sur la période 2019-2024 Une première approche exploratoire, positive, aura pour objectif de décrire et d’identifier des facteurs associés à d’éventuelles disparités de recours. Cette première phase s’appuiera sur les patients issus de la population 1 (cf infra).
Méthode d’analyse :
- Analyse descriptive initiale, à l’échelle individuelle : Une première analyse décrira les niveaux de recours de ces patients (nombre hebdomadaire moyen de séances de kinésithérapie de ville ainsi que le nombre et la durée cumulée des périodes prolongées d’interruption des soins de kinésithérapie).
- Analyse descriptive, à l’échelle territoriale : cette analyse permettra de décrire les niveaux de recours des patients, au niveau des territoires (bassins de vie, territoire de vie santé, communes…)
- Analyse descriptive, à l’échelle des masseurs-kinésithérapeutes : cette analyse permettra de décrire les pratiques et les prises en charge des MK concernant les patients neuromusculaires rares : nombre moyen de patients neuromusculaires par professionnel, nombre moyen de visites en lien avec ces maladies…
Les informations relatives à l’ensemble des MK dans les communes ou territoires-de-vie-santé (TVS) de résidence des patients neuromusculaires permettent de rapporter l’offre neuromusculaire à l’offre globale sur le territoire.
- Clustering : Une analyse factorielle, permettra d’identifier des clusters de patients ayant des niveaux de recours aux soins de kinésithérapie similaires, cette analyse factorielle reposera sur des variables territoriale (échelle départementale ou infra départementale selon le type de territoire, caractéristiques socio-économiques de la ville de résidence, niveau de dotation (APL et zonage kinés), ainsi que sur des variables cliniques individuelles (antécédents, nature de la maladie, co-morbidités éventuelles…);
Modélisation et recherche de facteurs associés aux disparités de recours : Des modèles ajustés multi-niveaux (masseurs kinésithérapeutes, territoire et patient), seront réalisés afin de rechercher d’éventuels facteurs explicatifs des niveaux de recours observés à l’aide de l’analyse factorielle.
Mesure d’association : effet marginal, OR

Phase 2 : Définition de la population de malades cliniquement homogènes (population 2) et de la population témoin (population 3)
Afin de limiter les facteurs confondants liés à de grandes différences en termes de sévérité des maladies en présence, et d’atteintes motrices et/ou respiratoires, et d’évaluer la consommation au regard de normes, une approche normative sur un sous-échantillon est prévue. L’objectif général de cette phase étant de rechercher de potentiels facteurs associés à des niveaux de recours définis de façon normative par des experts, au sein de populations de malades cliniquement homogènes. Cette phase nécessite plusieurs étapes :
- Consensus d’experts,
- Analyses statistiques.
Cette étape se basera sur les résultats de l’analyse exploratoire réalisée en phase 1, c’est pourquoi nous proposons de la réaliser dans un second temps.
Consensus d’experts
Avant de réaliser les analyses pour cette phase normative, il convient de réunir des experts lors d’une réunion de consensus de type groupe nominal.Le groupe d’experts sera composé de masseurs-kinésithérapeutes, pneumologues, neurologues, pédiatres, médecins de médecine physique et réadaptation spécialisés dans les maladies neuromusculaires, de patients experts, ainsi que de chercheurs en économie de la santé, et d’épidémiologistes. Un consensus sera recherché par la méthode de groupe nominal, il s’agit d’une méthode de consensus structuré développée dans les années 1970, par André Delbecq et Andrew Van de Ven (Delbecq et al. 1986).
Ce groupe d’expert aura 3 objectifs :
- Définir des profils cliniques de patients malades neuromusculaires présentant des besoins de soins homogènes en kinésithérapie. Il s’agit de la population 2, qui est, en fait une sous-population de la population 1. Exemples : patients atteints de la maladie de Duchenne utilisant un fauteuil roulant électrique, sous ventilation assistée par trachéotomie ;
-Valider (ou invalider) le principe d’une cohorte de patients témoins requérant le même volume de soins de kiné que des malades neuromusculaires rares, afin de vérifier l’hypothèse de difficultés spécifiques d’accès aux soins de kinésithérapie des malades rares neuro-musculaires. Il s’agit de la population 3. Ces groupes témoins devraient permettre de valider ou d’infirmer une hypothèse de déficit de prise en charge spécifique des patients malades neuro-musculaires rares en lien avec leur maladie. Des pathologies témoins ont été pré-identifiées à partir d’avis d’experts. Il s’agit de la maladie de Parkinson, la BPCO, la mucoviscidose, de la sclérose en plaques, des paralysies cérébrales, des AVC, des lésions médullaires, des syndromes de Guillain-Barré et des polyradiculonévrites, et des scléroses latérales amyotrophiques.
-Et enfin, qu’ils définissent la notion de besoin de soins minimal (ex : 2 consultations de kinésithérapie hebdomadaires) pour mener à bien les analyses normatives et pouvoir définir de façon objective le sous-recours.
Pour identifier ces deux populations et définir le besoin minimal, des marqueurs seront identifiés et définis lors du consensus d’experts. Cela permettra de définir des algorithmes d’identification pour les populations 2 et 3.

Ces marqueurs seront de plusieurs ordres :
- Ceux cliniques permettant d’identifier avec précision la pathologie (code Orpha présent dans la BNDMR),
- Ceux permettant d’évaluer la sévérité (présents dans la BNDMR : âge aux premiers symptômes, âge au diagnostic, âge du patient, et présents dans le SNDS : code CIM-10 lors d’hospitalisation, codes ALD pour une recherche éventuelle de comorbidités…)
- Ceux permettant de définir la nature des limitations motrices et respiratoires, au sein des tables DCIR et du PMSI (MCO, HAD, SMR) ainsi que les tables des référentiels (Bénéficiaire (table IR_BEN_R), LPP (table IR_PHA_R)), et le référentiel médicalisé des bénéficiaires (IR_IMB_R), ainsi que les tables relatives aux causes de décès (KI_CCI_R et KI_ECD_R). Les limitations motrices et respiratoires ne sont pas renseignées de manière directe dans le SNDS, où ne figurent pas les résultats des examens et analyses médicales (comme les tests respiratoires, les évaluations des capacités motrices, ou les imageries médicales). Cependant, des développements méthodologiques récents menés par l’IRDES, et disponibles sur la BOAS, ont démontré que les limitations motrices et organiques peuvent être repérées de manière fiable à partir de traceurs issus des consommations de soins et de bien médicaux renseignées dans le SNDS via l’algorithme Réalisation d'Identification des personnes en Situation de Handicap (RISH) (Espagnacq et al 2023). La présente étude cherchera à adapter cette méthodologie aux besoins du projet. Les traceurs identifiés à titre préliminaire sont les suivants : le remboursement d’un fauteuil roulant ou de matériels associés, le remboursement d’un forfait de ventilation assistée à domicile, d’un appareillage d’aspiration ou de toux assistée, le remboursement d’un lève malade, d’une arthrodèse vertébrale, d’un corset, d’un lit médicalisé (identifiés au sein de la Liste des Produits et Prestations-LPP dans le SNDS) et certains actes médicaux ou chirurgicaux, comme par exemple une trachéotomie (code CCAM, dans le SNDS).

Une attention sera portée au fait que les marqueurs utilisés pour identifier ces atteintes, ne relèvent pas d’actes de kinésithérapie, qui seraient ensuite décrits, afin de ne pas induire une définition de la demande, par l’offre, qui exclurait de fait des patients n’ayant pas accès aux soins.
Phase 3 : Analyse normative des données au sein de la base couplée BNDMR/SNDS pour les profils de patients homogènes
Phase 3.a Apurement des données et contrôle du chaînage SNDS/BNDMR
Les tables, avant d’être exploitables, nécessitent des processus d’apurement, qui seront réalisés, publiés dans l’algorithme et documentés dans le rapport. Par ailleurs, un contrôle sera effectué sur les variables communes entre la BNDMR et le SNDS afin de vérifier la qualité du chaînage. Le profil des patients présents dans la BNDMR ayant un diagnostic confirmé de maladie neuromusculaire mais non chaînés avec le SNDS devra être analysé afin d’identifier un biais d’exclusion éventuel.

Phase 3.b Mise en œuvre des algorithmes d’identification des profils de patients et constitution de groupes témoins (si nécessaire)
Les marqueurs identifiés lors de la deuxième phase serviront à développer des algorithmes d’identification de patients aux besoins identiques en kinésithérapie. Ces algorithmes, utilisés au sein de la base couplée BNDMR-SNDS, permettront de constituer des cohortes de patients présentant des déficiences respiratoires et/ou motrices du même ordre, nécessitant des besoins de soins en kinésithérapie similaires. Afin de pouvoir comparer les consommations de soins =, des cohortes de patients témoins, présentant des besoins en soins de kinés comparables seront constituées dans le SNDS.

Phase 3.c Modélisation et recherche de facteurs associés
Il s’agit d’une étude rétrospective longitudinale analytique (suivi des consommations de soins sur la période 2019-2024) reposant sur l’utilisation secondaire de données, avec un groupe témoin comparateur. Cette phase sera précédée par la réalisation d’un DAG (diagramme acyclique dirigé), qui permettra de poser sur le papier les différentes hypothèses et de définir les variables à inclure dans le modèle final.
Les méthodes d’analyse seront identiques à celles de la première phase (analyses descriptives à 3 échelles différentes). Ici, seule la variable à expliquer changera, dans la première phase exploratoire, il s’agissait d’un taux de recours, ici, il s’agira d’une variable catégorielle de type « recours aux soins adéquat aux besoins, oui/non », permettant de décrire d’éventuels écarts à la norme. Des analyses comparatives pourront être effectuées.

Population d'étude :
Comme cela a été explicité plus haut, 3 populations seront donc constituées dans le cadre de cette étude.

Population 1, pour la phase exploratoire
Critères d’inclusion
- Patients enregistrés dans la BNDMR, préalablement chaînés à la base principale du SNDS dans le cadre du catalogue, avec un diagnostic confirmé de maladie neuromusculaire identifiée dans la base au cours de la période 2019-2024 (cf liste en annexe)
- Patients non décédés au 31/12/2019
Critères d’exclusion
- Patients hospitalisés sur l’ensemble de la période (2019-2024)
- Patients de la BNDMR non chaînés au SNDS ou en attente de précision diagnostique .
Critères de ciblage
Ciblage des patients atteints d’une maladie neuro-musculaire rare au sein de la BNDMR sur la base de leurs codes Orpha entre les années 2019 et 2024. La liste des codes a été établie avec FILNEMUS et est présentée en annexe de ce protocole.
Pour cette phase exploratoire, nous inclurons tous les patients identifiés dans la base couplée BNDMR-SNDS, à l’aide des codes ORPHA, souffrant d’une maladie neuro-musculaire.

Population 2, définie par le consensus d’experts, pour la phase normative
Il s’agira ici d’une sous-population de la population 1, que l’on sélectionnera sur la base de besoins homogènes en termes de kinés après consensus. Les critères d’inclusion permettant de la constituer sont donc les mêmes que pour la population 1.

Population 3, population témoin, non malades neuromusculaires rares
Critères d’inclusion
Patients présentant une des pathologies suivantes, identifiées à l’aide de la cartographie des pathologies de la CNAM -dernière version en date- pour la période 2019-2024 :
• Lésions médullaires
• Sclérose en plaques
• Autres pathologies neurologiques
• Maladie de Parkinson
• Mucoviscidose
• AVC et séquelles d’AVC
• Maladies respiratoires chroniques
• Démences.

Les paralysies cérébrales, seront recherchées à l’aide d’un algorithme ad hoc :
• Patients présentant au-moins un séjour hospitalier avec un diagnostic principal ou associé codé G80 (CIM-10)
• Agés de 5 ans ou moins durant les années 2019-2024
• N’ayant pas de code d’AVC associé

Profondeur historique pour les 3 populations
A l’issue de l’inscription de la BNDMR au catalogue du SNDS courant 2026, il est prévu que l’appariement BNDMR/SNDS couvre les années 2019-2024, nous ciblerons donc les patients sur cette période. En revanche, les données à extraire concernant les consommations de soins notamment (cf EDB) le sont sur une période plus large : 2012-2024, afin de pouvoir décrire au mieux les populations. En effet, certains matériels (fauteuil roulant par exemple) étant fréquemment renouvelés à des intervalles supérieurs à cinq ans, disposer d’une antériorité inférieure à 10 ans ne permettrait pas un repérage fiable des atteintes les plus sévères (car il ne serait pas possible d’identifier un premier achat de matériel spécifique ou un rachat de matériel déjà possédé). Une vision sur 12 ans permet de repérer l’ensemble des dispositifs et actes tracteurs consommés. La période d’extraction s’étendrait donc de 2012 à 2024.