TRAJECT-APS
Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique
Finalité de l'étude
Objectifs poursuivis
Domaines médicaux investigués
Bénéfices attendus
Intérêt public du projet : le SAPL est une maladie auto-immune rare caractérisée par la survenue de thromboses veineuses, artérielles et/ou de complications obstétricales en présence persistante d'anticorps anti-phospholipides. Sa prévalence est estimée entre 40 et 50 cas pour 100 000 habitants, avec une incidence annuelle d'environ 2 à 5 nouveaux cas pour 100 000 habitants. La maladie touche préférentiellement les adultes jeunes et d'âge moyen, avec une prédominance féminine, en particulier dans les formes associées au lupus érythémateux systémique. Malgré les progrès diagnostiques et thérapeutiques, le SAPL demeure associé à une morbidité importante liée aux récidives thrombotiques, aux complications hémorragiques des traitements anticoagulants et aux atteintes multiviscérales pouvant compromettre le pronostic vital. Les études de la cohorte Euro-Phospholipid ont montré qu'une proportion importante de patients présente des événements thrombotiques récurrents, des hospitalisations répétées et une mortalité qui reste supérieure à celle de la population générale malgré les traitements actuels [2,9]. Les recommandations internationales de l'EULAR soulignent également la nécessité d'améliorer la stratification du risque et d'individualiser la prise en charge thérapeutique [3].
À ce jour, les connaissances reposent principalement sur des cohortes de centres experts ou des études internationales, alors que les données françaises en vie réelle demeurent limitées, notamment concernant les trajectoires de soins, les ruptures thérapeutiques, les ruptures de suivi et leurs conséquences à long terme. L'appariement de la BNDMR avec le SNDS offre une opportunité unique d'étudier ces questions à l'échelle nationale.
Ce projet répond ainsi à un objectif d'intérêt public majeur en contribuant à l'amélioration des connaissances sur une maladie rare potentiellement grave, à la personnalisation du suivi des patients atteints de SAPL et à la prévention des complications thrombotiques. Les résultats sont susceptibles de bénéficier directement aux patients, à la communauté médicale, aux autorités sanitaires et à la recherche publique, tout en respectant les principes de transparence, d'intégrité scientifique et de protection des données personnelles.
Bénéfices pour les patients : le projet permettra une meilleure compréhension des facteurs associés aux complications du SAPL et des conséquences des ruptures thérapeutiques ou des ruptures de suivi. Les résultats pourraient contribuer à :
personnaliser la prise en charge et le suivi des patients ;
améliorer la prévention des récidives thrombotiques et des complications hémorragiques ;
identifier précocement les patients présentant un risque élevé de complications ;
identifier, sous réserve d'une validation complémentaire, des sous-groupes de patients présentant un faible risque chez lesquels une adaptation de la stratégie anticoagulante pourrait être discutée dans le cadre des recommandations futures.
Bénéfices pour la collectivité : le SAPL est responsable d'hospitalisations répétées, d'une consommation importante de ressources de santé et d'une altération significative de la qualité de vie. Une meilleure identification des patients à risque et une optimisation des stratégies de suivi pourraient contribuer à réduire les complications, les hospitalisations non programmées et les coûts associés. Les résultats pourront également éclairer les autorités sanitaires et les sociétés savantes dans l'élaboration de recommandations fondées sur des données françaises en vie réelle.
Bénéfices pour la communauté scientifique : le projet constituera l'une des premières études françaises de grande ampleur associant les données cliniques expertes de la BNDMR à un suivi longitudinal exhaustif via le SNDS. Il permettra de documenter l'histoire naturelle du SAPL, les trajectoires de soins, l'adhésion thérapeutique, les complications à long terme et leurs déterminants, tout en fournissant des données utiles au développement d'outils de stratification pronostique.
Données utilisées
Catégories de données utilisées
Autre(s) catégorie(s) de donnée(s) utilisée(s)
Données de consommation de soins (DCIR). Les données ambulatoires seront issues de la table des prestations ER_PRS_F, complétée par les tables affinées ER_BIO_F, ER_CAM_F, ER_PHA_F et ER_TRS_F. Ces tables permettront notamment d'identifier : les consultations médicales et spécialisées ; les actes réalisés en médecine de ville ; les examens biologiques et leur fréquence ; les délivrances médicamenteuses (notamment anticoagulants, antiagrégants plaquettaires, hydroxychloroquine, immunosuppresseurs et traitements associés) ; les trajectoires de soins, les interruptions de délivrance médicamenteuse et les ruptures thérapeutiques. Les principaux champs exploités comprendront les dates des prestations, la nature des actes ou prestations, les spécialités des professionnels de santé, les médicaments délivrés (codes CIP/UCD ou variables correspondantes), ainsi que les informations nécessaires à la reconstruction chronologique du parcours de soins.
- Données d'hospitalisation (PMSI) : Les données hospitalières mobilisées seront celles des champs PMSI-MCO, PMSI-HAD et PMSI-SSR/SMR. Elles permettront d'identifier : les hospitalisations ; les diagnostics principaux, reliés et associés significatifs (codes CIM-10) ; les actes réalisés au cours des séjours (CCAM lorsque pertinent) ; les événements thrombotiques veineux et artériels ; les événements hémorragiques majeurs ; les complications sévères du syndrome des antiphospholipides ; les séjours en hospitalisation à domicile et en soins médicaux et de réadaptation lorsque ceux-ci sont en lien avec la pathologie ou ses complications. Les principaux champs utilisés comprendront les dates d'entrée et de sortie, les diagnostics (DP, DR et DAS), les actes réalisés, ainsi que les informations nécessaires à la caractérisation des événements et au calcul des durées de suivi. Le champ PMSI-RIM-P n'est pas sollicité, les objectifs du projet ne portant pas sur les troubles psychiatriques ni sur les prises en charge en psychiatrie. Son utilisation n'apporterait pas d'information pertinente au regard des objectifs scientifiques de l'étude.
- Données de mortalité : Les données du CépiDC seront utilisées afin d'identifier la date du décès et, lorsqu'elles seront disponibles, la cause médicale du décès, permettant l'analyse de la mortalité toutes causes et de la mortalité liée aux complications cardiovasculaires, thrombotiques ou hémorragiques.
- L'indice de défavorisation FDep sera utilisé comme indicateur écologique du niveau socio-économique afin d'ajuster les analyses sur les déterminants sociaux de santé susceptibles d'influencer les trajectoires de soins, l'observance thérapeutique et le risque de complications.
- La cartographie des pathologies élaborée par la Cnam sera utilisée pour identifier les principales comorbidités des patients (notamment les pathologies cardiovasculaires, métaboliques, rénales ou néoplasiques) et pour améliorer l'ajustement des modèles statistiques sur les facteurs de confusion. Ces données permettront également de décrire le profil médical global de la cohorte.
Source de données utilisées
Composante(s) de la base principale du SNDS mobilisée(s)
Appariement entre les sources de données mobilisées
Variables sensibles utilisées
Justification du recours à cette(ces) variable(s) sensible(s)
Dates des soins (consultations, hospitalisations, délivrances médicamenteuses) : elles sont nécessaires à la reconstitution des trajectoires de soins, à l'identification des ruptures thérapeutiques et des ruptures de suivi, à la détermination de la chronologie entre les expositions et les événements, ainsi qu'à la réalisation des analyses longitudinales et des analyses de survie.
Date du décès : cette variable est indispensable pour déterminer la durée exacte du suivi, identifier le critère de jugement « décès toutes causes » et réaliser les analyses de survie. Lorsque les données du CépiDC sont disponibles, la cause médicale du décès pourra également être étudiée.
Ces données sont nécessaires pour garantir la qualité des analyses et la validité des résultats et leur utilisation sera limitée au strict nécessaire.
Recours au numéro d'identification des professionnels de santé
Plateforme utilisée pour l'analyse des données
Acteurs finançant et participant à l'étude
Responsable(s) de traitement
Type de responsable de traitement 1
Responsable de traitement 1
Localisation du responsable de traitement 1
Représentant du responsable de traitement 1
Responsable(s) de mise en oeuvre non cités comme responsable de traitement
Responsable de mise en oeuvre non cité comme responsable de traitement 1
Calendrier du projet
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Durée de conservation aux fins du projet (en années)
3
Existence d'une prise de décision automatisée
Fondement juridique
Article 6 du RGPD (Licéité du traitement)
Article 9 du RGPD (Exception permettant de traiter des données de santé)
Transfert de données personnelles vers un pays hors UE
Droits des personnes
Concernant l’information des personnes concernées :
Cette étude est une recherche rétrospective reposant sur l'utilisation de données issues de la BNDMR appariées aux données du SNDS dans le cadre du catalogue du SNDS. Les patients inclus dans la BNDMR ont fait l'objet d'une information relative à la collecte et à l'utilisation de leurs données de santé conformément au cadre réglementaire applicable à la BNDMR et aux procédures mises en œuvre par les centres de référence et de compétence participant au recueil.
Patients pris en charge postérieurement à la constitution de la BNDMR (2020) :
Les patients seront informés individuellement du projet TRAJECT-APS conformément aux modalités d’information décrites au sein de la MR-004. En effet, au moment de la collecte de leurs données personnelles, les patients ont été informés individuellement que celles-ci seront réutilisées dans le cadre du catalogue du SNDS. Cette note d’information propre à la base catalogue BNDMR renvoie à un dispositif spécifique d'information auquel les personnes concernées pourront se reporter préalablement à la mise en œuvre de chaque nouveau traitement de données. Il s’agit en l’occurrence du répertoire public de la PDS, pré-filtré sur la base BNDMR, accessible depuis ce lien. La note propre au projet TRAJECT-APS sera donc publiée sur ce portail, au moins un mois avant le début de l’étude. Cette note sera adaptée aux publics cibles, notamment en ce qui concerne les majeurs protégés et leurs responsables légaux.
Patients pris en charge avant la création de la BNDMR et n’étant plus suivis (y compris les patients inclus dans la base historique CEMARA et l’application BaMaRa) :
Une dérogation à l’obligation d’information individuelle est sollicitée pour ces patients au titre de l’article 14.5 b) du RGPD car elle nécessiterait des efforts disproportionnés, conformément à l’argumentaire de dérogation transmis par l’AP-HP à la CNIL dans le cadre de l’autorisation de la BNDMR, repris par la PDS dans le cadre du catalogue. Une information collective, conforme à l’article 14 du RGPD, relative à l’alimentation du catalogue a été réalisée sur l a page dédiée à la BNDMR au sein du répertoire des bases du site de la PDS.
Pour pallier l’absence d’information individuelle, l’APHP publiera la note d’information relative à son projet sur son site internet, au moins un mois avant le début de l’étude. Cette note sera adaptée aux publics cibles, notamment en ce qui concerne les majeurs protégés et leurs responsables légaux.
Concernant l’exercice des autres droits :
Les personnes concernées disposent d’un droit d’accès, de rectification, de limitation, d’opposition et d’effacement (sauf si ce dernier est susceptible de compromettre gravement la réalisation de l’étude). Ces droits pourront être exercés auprès du délégué à la protection des données (DPO) du responsable de traitement dont les données figureront dans la note d’information.