Une étude européenne sur l'efficacité de la minimisation des risques Mesures pour la fenfluramine dans le syndrome de Dravet

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

Le plan de gestion des risques pour la fenfluramine comporte des mesures courantes de réduction du risque afin de diminuer le risque potentiel important de valvulopathie cardiaque (VPC) et dʼhypertension artérielle pulmonaire (HTAP).

Les principales mesures courantes de réduction du risque décrites dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) incluent une surveillance régulière par ECG afin de détecter tout signe précoce de VPC ou d’HTAP. À titre de mesure additionnelle de réduction du risque, il est prévu de fournir des documents de formation aux prescripteurs de fenfluramine ainsi qu’aux patients/soignants.

De plus, lʼutilisation hors indications pour la gestion du poids constitue une information manquante importante et sera également abordée dans les documents de formation du médecin. Ceci sʼajoute à la mise en œuvre du Programme dʼaccès contrôlé (PAC) afin d'éviter lʼutilisation hors indications de la fenfluramine pour la gestion du poids, et de vérifier que les médecins prescripteurs ont été informés de la nécessité dʼune surveillance cardiaque régulière chez les patients sous fenfluramine. Cette étude observationnelle évaluera l’effet de ces mesures additionnelles de réduction du risque en décrivant le niveau de sensibilisation, de connaissance et de conformité des prescripteurs de fenfluramine vis-à-vis des documents de formation du médecin, ainsi que la distribution des documents de formation du patient/soignant par les médecins.