Utilisation des méthodes d'inférence causale pour évaluer les effets indésirables des médicaments

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

La méthode d’émulation d’essai cible a été développé pour évaluer l’effet causal d’une intervention sur le risque d’un événement d’intérêt en utilisant des données observationnelles. Entre autres, cette méthode a été utiliser pour répliquer les résultats des essais cliniques randomisés (RCTs). En plus de l’évaluation de l’efficacité de l’intervention, les RCTs ont également pour objectif d’évaluer la sécurité de cette intervention. De part ces avantages méthodologiques, l’émulation d’essai cible pourrait également permettre de remplir cet objectif. Afin de collecter l’ensemble des événements indésirables sérieux potentiels, les données du Système National des Données de Santé (SNDS) regroupant les données d’hospitalisation pour la quasi-totalité de la population, représentent une opportunité majeure. Cependant, la méthode d’émulation d’essai cible pour l’évaluation de la sécurité d’une intervention, globalement ainsi que sur les larges données administratives, n’a jamais été réalisés à notre connaissance.
Notre objectif est donc d’évaluer la méthode d’émulation d’essai cible pour l’étude de la sécurité d’une intervention à partir des données du SNDS.
Pour cela, deux RCTs dans le domaine cardiométabolique seront répliqués. Dans un premier temps, afin de valider la réplication de l’essai de référence, une émulation sera réalisée dans l’objectif de retrouver les résultats de l’essai princeps pour l’événement d’intérêt principal. Dans un second temps, l’effet de l’intervention sur le risque d’événements indésirables graves sera réalisée.
Deux cohortes prospective de type essai clinique émulé (une sur la population ayant une insuffisance cardiaque et une sur la population diabétique) seront ainsi conduites à partir des données du SNDS sur la période 2021-2024.