Utilisation du Qarziba® (dinutuximab bêta) en vie réelle en France, à partir des données hospitalières du PMSI

Objectif(s) de la recherche et intérêt pour la santé publique

Finalité de l'étude

Objectifs poursuivis

Domaines médicaux investigués

Bénéfices attendus

1/Intérêt de santé publique : Ce projet porte sur le neuroblastome, une tumeur maligne et agressive du système nerveux sympathique, représentant environ 8 à 10 % des cancers pédiatriques et 15 % des décès liés au cancer chez l’enfant. Parmi les cas diagnostiqués, environ 50 % sont classés comme "à haut risque" (NHR), en raison de caractéristiques défavorables. En France, environ 155 nouveaux cas de neuroblastome sont diagnostiqués chaque année ; ce qui correspond à un nombre estimé de 55 à 78 nouveaux cas à haut risque par an. Le NHR est associé à un pronostic plus défavorable, avec des taux de survie à 5 ans inférieurs à 50 %, malgré un traitement curatif. Les patients atteints de neuroblastome en rechute ou réfractaire représentent environ 60 % des cas à haut risque, soit environ 30 patients par an en France.
Qarziba® (dinutuximab bêta), un anticorps monoclonal ciblant l’antigène GD2 a été approuvé en mai 2017 par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour : 1) le traitement du neuroblastome à haut risque chez les patients âgés de 12 mois ou plus ayant reçu une chimiothérapie d’induction et obtenu au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches, et 2) le traitement des patients ayant des antécédents de neuroblastome en rechute ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle. En France, Qarziba® a été autorisé en novembre 2017 [avis de la Commission de la Transparence de la HAS], avec une inscription au Journal Officiel de la République Française (JORF) sur la liste des spécialités pharmaceutiques agrées à l’usage des collectivités le 2 octobre 2018 (JORF n°0230 du 5 Octobre 2018).
Récemment, Qarziba® est disponible dans le cadre d’une prescription compassionnelle (CPC) depuis le 30 septembre 2024, en France. Cette autorisation concerne les patients âgés de 12 mois et plus atteints de neuroblastome à haut risque, en association avec des protocoles de chimiothérapie d’induction tels que TOTEM ou TEMIRI, soit en rechute ou en progression après une chimiothérapie de première ligne, soit en deuxième ou rechute ultérieure.
Dans ce contexte, Recordati Rare Diseases souhaite disposer de données quantitatives en vie réelle sur l’utilisation de Qarziba® en France et en particulier sur les modalités d’administration du Qarziba® dans le cadre de son CPC, afin d’alimenter les dossiers à destination des autorités locales (Comité économique des produits de santé, CEPS). Ces données permettront de disposer d’une vision concrète des patients traités par Qarziba® en France, afin de mieux comprendre et suivre son accès au niveau national.

2/Objectifs poursuivis : L'objectif principal de ce projet sera d'estimer la prévalence d’utilisation du Qarziba®, par indication, au global et son évolution mensuelle entre 2024 et 2025. Les objectifs secondaires seront de décrire les hospitalisations avec administrations de Qarziba® [nombre d’hospitalisations [au total et par patient, par indication] et de décrire les administrations de Qarziba® (indication spécifique dans le cadre de la CPC, code LES : RDINU01) [nombre d’administrations au total et par patient et quantité administrée par patient].

3/Méthode et population d'étude:
Il s’agira d’une étude observationnelle descriptive transversale répétée chez les patients traités par Qarziba®.
Pour répondre aux objectifs de l'étude, les patients inclus seront les patients avec au moins une administration de Qarziba® au cours de la période d’inclusion ([codes UCD7 (9439542) et/ou codes LES (I000593, I000592 [Autorisation de mise sur le marché, AMM], RDINU01 [cadre de prescription compassionnel, CPC]). Les patients avec données incohérentes (i.e. patients décédés avant la date index) seront exclus.
La période totale d’inclusion sera du 01 Octobre 2024 au 31 Décembre 2025. En raison de la période de latence pour obtenir les données annuelles du PMSI, l’étude sera déroulera en 2 vagues d’analyse : 1) 1ière vague : période d’inclusion sur l’année 2024 [analyses en 2025] et 2) 2ième vague : période d’inclusion sur l’année 2025 [analyses en 2026].
Des analyses statistiques descriptives seront effectuées au global et selon le mois ou l'année calendaire.