N° 16376306
Forme cérébrale infantile de l’adrénoleucodystrophie (CCALD) : épidémiologie, histoire naturelle et fardeau de la maladie
Base légale pour accéder aux données
Encadrement réglementaire
Transparence : Transmission des résultats et méthode
Résultats de l'étude
Bénéfice de l'étude
L’étude CCALD-SNDS permettra de mieux comprendre la CCALD qui est une pathologie sévère pour laquelle nous manquons de données. Les résultats de cette étude seront présentés à la HAS par le laboratoire BlueBird Bio dans le dossier pour la Commission de la transparence pour son traitement Lenti-DTM, ainsi qu’au CEPS.